L'AHA est une pathologie hémorragique auto-immune grave liée à la présence d’auto-anticorps neutralisants dirigés contre le facteur VIII (FVIII). Le traitement standard consiste en un traitement immunosuppresseur pour tenter d’arrêter la synthèse de ces auto-anticorps anti-FVIII.

GO-8 est un essai clinique de thérapie génique indiquée dans l’hémophilie A, utilisant comme vecteur un virus adéno-associé (AAV) spécifique du foie. Le transgène est un variant du gène du facteur VIII (FVIII) contenant un peptide de 17 acides aminés comprenant six motifs de glycosylation liés à l'azote du domaine B (AAV-HLP-hFVIII-V3).

Les agents de stimulation de l'érythropoïèse ont une activité clinique modérée chez les patients avec un syndrome myélodysplasique (SMD) avec forte dépendance transfusionnelle. L’elritercept (KER-050) est un inhibiteur de ligands du TGF-β (dont l’activine A), qui a montré dans des études précliniques...

Les mutations constitutionnelles de DDX41 (DDX41MutGL) prédisposent aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et aux leucémies aiguës myéloïdes (LAM). Les classifications oncogénétiques les plus récentes distinguent ces hémopathies comme une entité spécifique, mais les scores pronostiques les plus récents...

L’essai randomisé MORPHO a évalué l’inhibiteur de FLT3 gilteritnib comme traitement d’entretien pendant 24 mois post-allogreffe pour des patients avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) FLT3-ITD en première rémission complète. Dans l'analyse primaire, la survie sans rechute (SSR) était plus élevée...

Les patients avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) FLT3-ITD qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie intensive ont une survie défavorable lorsqu’ils sont traités par la combinaison azacitidine (AZA) + venetoclax (VEN). Les auteurs du MD Anderson rapportent les résultats préliminaires...

L'association vénétoclax (VEN) et azacitidine (AZA) est le traitement de première ligne des patients unfit avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée (ND), mais les rechutes post-AZA/VEN sont fréquentes et représentent un défi médical majeur.

Les évènements thromboemboliques veineux (ETV) sont une complication redoutée du cancer et de certaines chimiothérapies. Les patients ayant présenté un ETV associé à un cancer ont un risque de récidive thromboembolique important et un plus mauvais pronostic. Les patients pédiatriques atteints de leucémie aiguë lymphoblastique présentent un risque accru de maladie veineuse thromboembolique.

La mutation du facteur V Leiden (FVL) et la mutation de la prothrombine G20210A (PTGM) sont des facteurs de risque génétiques bien connus de maladie veineuse thromboembolique (MVTE). Cependant, la signification clinique de cette double hétérozygotie double (DH) pour FVL et PTGM reste mal comprise.

Le facteur XII (FXII ou facteur Hageman) de la coagulation a suscité ces dernières années une attention considérable en tant que nouvelle cible thérapeutique antithrombotique potentielle en raison de l'observation que le déficit congénital sévère en FXII n'était pas associé à un risque de saignement particulier tandis que la suppression...

Le lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire a un pronostic globalement médiocre. L’ibrutinib, actuel standard de deuxième ligne, s’associe à environ 70% de réponse et une SSP médiane d’environ 20 mois. Son association avec le vénétoclax a fait l’objet de phases I/II prometteuses.

Les CAR-T cells ont radicalement modifié les algorithmes thérapeutiques des patients atteints de lymphomes B à grandes cellules en rechute et/ou réfractaires (LBCL R/R). Néanmoins, tous les patients n’y sont pas éligibles et, même en ce cas, les échecs de traitements restent communs.

L’essai ECHELON-1 avait démontré la supériorité de l’association Brentuximab-Vedotin + AVD (Bv-AVD) comparativement à l’ABVD chez les patients en ligne d’un lymphome de Hodgkin avancé (LHa), et s’est imposé comme un standard dans un certains nombres de centres en particulier outre-Atlantique.

La maladie de Rendu Osler est un syndrome hémorragique rare mais nécessitant des soins réguliers avec une baisse de qualité de vie pour les patients en rapport avec des épistaxis récurrentes. Le pomalidomide permet d’améliorer les épistaxis avec une amélioration de la qualité de vie des patients atteints.

L’évolution en lymphome agressif d’une maladie de Waldenström est rare mais grave. Les CAR-T Cells anti-CD19 est une option thérapeutique prometteuse dans ce contexte.

L’efficacité de la prise en charge des patients atteints de leucémies aiguës lymphoblastiques B (LAL-B) restent encore à ce jour différents entre les enfants et les adultes. Ces différences s’expliquent d’une part avec les caractéristiques liées au patient avec un recours à des schémas thérapeutiques intensifs...

La prise en charge des leucémies aiguës lymphoblastiques B (LAL-B) chez le sujet âgé constitue jusqu’à très récemment un besoin médical non couvert, en raison de l’excès de toxicité des chimiothérapies induisant une incapacité à reproduire les schémas thérapeutiques efficaces utilisés en pédiatrie et chez les jeunes adultes.

La présence ou l’acquisition d’altérations de TP53 dans les leucémies aiguës lymphoblastiques B (LAL-B) sont responsables d’une résistance accrue aux traitements conventionnels et de la survenue de la rechute. Bien que les données sont plus rares, des observations similaires ont été émises dans un contexte...