Lorsqu’une pathologie sévère de l’hémostase est diagnostiquée, il est évident qu’on tente d’apporter au patient la meilleure prise en charge, thérapeutique et préventive des épisodes hémorragiques, afin d’en éviter les complications. Le suivi de ces patients est essentiel. Pour les pathologies mineures, il est important de préciser s’il s’agit...

L’hémophilie A acquise est une pathologie rare, et les données dont nous disposons sont essentiellement issues de données de registres. Le diagnostic en est relativement simple, avec une symptomatologie hémorragique clinique récente, un allongement isolé du TCK avec un facteur VIII effondré associé à un titrage d’inhibiteur spécifique...

Le magrolimab est un inhibiteur de checkpoint immunitaire en ciblant le CD47, une protéine anti-phagocytose exprimée par les cellules de SMD. Dans des modèles murins de LAM, l’azacitidine a été rapportée synergique du magrolimab en induisant l’expression de signaux pro-phagocytose par les blastes leucémiques. Les auteurs rapportent ici...

Une hématopoïèse clonale (CH) est fréquemment détectée chez les personnes âgées, et constitue un risque de développement d’hémopathie. Afin d'étudier les dynamiques clonales de ces CH au cours du temps, les auteurs ont séquencé des prélèvements sanguins longitudinaux de 3 359 individus sains > 60 ans inclus dans la cohorte Lifelines...

La prise en charge des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique B (LAL-B) avec chromosome de Philadelphie (Ph+) repose actuellement principalement sur l’association d’une chimiothérapie avec un inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) qui présente pour principales limitations d’une part le risque de rechute avec l’émergence de...

Certains patients atteints de LAL-T présentent un risque de rechute accru, de pronostic très défavorable, malgré une bonne réponse en termes de maladie résiduelle (MRD). Certaines études ont montré l’association entre des caractéristiques génétiques et leur association à un haut risque de rechute. De plus, de précédentes études ont démontré...

L’adénocarcinome pancréatique est une maladie mortelle pour laquelle la survie à long terme dépend de la possibilité de prise en charge chirurgicale. Malheureusement, le diagnostic est souvent fait à un stade non résécable de la maladie. Actuellement, le dépistage généralisé des cancers du pancréas n’est pas réalisable. En revanche...

Le talquetamab est un anticorps bispécifique (IgG4) dirigé à la fois contre la protéine GPRC5D, majoritairement exprimée sur les plasmocytes tumoraux, et la protéine CD3 permettant ainsi l’activation des lymphocytes T. Le daratumumab est un anticorps ciblant le CD38. Il a à la fois une activité antiplasmocytaire mais également...

En 2014, l’International Myeloma Working Group (IMWG) a défini trois nouveaux critères d’initiation de traitement d’un myélome indolent (SMM), appelés « slim CRAB », et notamment un ratio chaines légères clonales sur polyclonales ≥ à 100 (Free Light Chain Ratio = FLCR). Ce critère a été défini sur l’observation...

Les LAM avec mutation de NPM1 sont considérées comme de bon pronostic, sauf lorsqu’elles sont associées à une mutation FLT3-ITD avec un haut ratio allélique (HR). L’impact pronostique des autres co-mutations n’a pour l’instant pas été intégré dans les scores de stratification du risque de ces patients. Les auteurs rapportent ici l’impact des...

Les LAM avec cytogénétique défavorable sont de mauvais pronostic après traitement par chimiothérapie intensive. L’essai MRC-AML15 a montré que le traitement par FLAG-Ida est supérieur à une induction 3 + 7 + étoposide chez des LAM de haut risque du sujet jeune. Plus récemment, la forme liposomale CPX-351 a montré sa supériorité au...

La thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie est en cours de développement, il s’agit d’une nouvelle thérapeutique, différente des prises en charge classiques de cette pathologie, et il est important de pouvoir en tirer des enseignements. La thérapie génique offre un espoir de traitement curatif, dans des pathologies monogéniques...