Dans cette étude, les auteurs rapportent une large cohorte de 88 patients VEXAS traités par azacitidine, et décrivent des taux de réponse importants au prix d’infections graves chez près d’1/3 des patients.

Dans cette session LAM sont rapportées les données updatées de deux études de phase 1b évaluant deux inhibiteurs de l’intéraction ménine-KMT2A (bleximénib et revumenib) en association avec l’azacitidine et le vénétoclax dans le traitement de patients avec une LAM NPM1 ou KMT2A.

Les patients atteints de myélome indolent (SMM) présentent un risque accru d'infection, supérieur à celui des témoins et des patients atteints de gammapathie monoclonale de signification indéterminée (MGUS). Les individus atteints de SMM présentent un risque infectieux accru par rapport aux témoins et aux patients MGUS, en lien partiel avec l’immunoparésie.

Cette étude multicentrique française montre que les clones HPN rares (0,01-0,1 %) et mineurs (0,1-1 %) présentent un profil clinique comparable (associé à l’aplasie médullaire, souvent modérée) et peuvent évoluer dans le temps, suggérant qu’ils relèvent tous deux de véritables clones HPN (rares et mineurs).

Le rilzabrutinib, un inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton, a montré des réponses plaquettaires rapides et durables, une amélioration de l’asthénie et des scores de saignement, ainsi qu’un profil de sécurité favorable dans l’étude de phase II LUNA2.

L’excellente tolérance à l’asciminib le positionne comme un candidat de choix pour le traitement de première ligne de la LMC.

La poursuite du ponatinib permet d’atteindre des réponses profondes et durables supérieures à l’imatinib malgré l’absence de maladie résiduelle négative (BCR::ABL1/ABL1 < 0,01 %) à l’issue de l’induction.

ELVN-001 est une nouvelle moléculaire prometteuse alliant efficacité et tolérance pour traiter des cas de LMC lourdement prétraités.

La prise en charge de l’hémophilie repose traditionnellement sur l’apport exogène de facteurs de coagulation. La thérapie génique, administrée en une seule perfusion intraveineuse, permet une expression stable et durable des facteurs de coagulation endogènes.

Avoir une maladie extramédullaire constitue un facteur majeur de résistance, notamment aux immunothérapies, chez les patients atteints de myélome. L’association du teclistamab et du talquetamab, qui cible simultanément BCMA et GPRC5D, semble offrir une réponse à cette problématique. L’essai clinique de phase II RedirecTT-1 a été mené afin de confirmer cet espoir.

L’hémophilie acquise A (AHA) est une maladie hémorragique rare et potentiellement mortelle, causée par des auto-anticorps qui inhibent le facteur VIII, un facteur de coagulation essentiel. Le traitement immunosuppresseur est reconnu comme le traitement de première ligne de l’AHA. Toutefois, les preuves concernant la stratégie optimale de prise en charge en première intention, que ce soit en monothérapie ou en traitement combiné, demeurent insuffisantes.

Le blinatumomab sous-cutané est un nouveau médicament efficace pour traiter les LAL-B réfractaires ou en rechute, atteignant un taux de rémission complète égal à 77 % et un profil de sécurité acceptable.