Il existe dans la PR un risque de survenue de lymphomes notamment de type B multiplié en général par 2,5 comparativement à la population générale. Ce risque de lymphome est en règle associé avec l’activité prolongée de la maladie. Les auteurs ont souhaité évaluer le lien éventuel avec la présence d’anticorps anti-CCP, mais aussi avec le tabagisme dont on connaît la relation entre tabac, théorie de l’épitope partagé et positivité pour les ACPA.

Au moment de la tenue de la plénière sortait l’article du New England Journal of Medicine, habitude prise depuis quelques années.
Il s’agit d’un essai important portant sur la population des patients âgés atteints de LLC en première ligne, fraction largement majoritaire des patients atteints de cette hémopathie.

Ces 10 dernières années, de nouvelles molécules, les anticoagulants oraux directs (AOD), ont été commercialisées (dabigatran, rivaroxaban et l'apixaban). Ces médicaments ont montré une efficacité au moins comparable aux traitements anticoagulants de référence dans le traitement de la fibrillation auriculaire (FA) ainsi qu’une diminution du nombre de saignements majeurs dont intracrâniens.

La lymphohistiocytose hémophagocytaire primitive (pHLH) est une maladie génétique rare, gravissime caractérisée par un état d’hyperinflammation provoqué par une production importante d’interféron gamma (INFγ). Les symptômes comprennent fièvre, splénomégalie, cytopénies et coagulopathie. Aucun traitement ne fait consensus pour cette maladie et un essai récent associant la dexaméthasone et l’étoposide n’a pas montré d’efficacité probante.

Le blinatumomab, un anticorps bispécifique ciblant le CD19, a transformé la prise en charge des LAL-B. Le développement de ces BITEs dans les LAM est en cours, et les résultats sont attendus avec impatience. Du fait de son expression par la quasi-totalité des LAM, le CD33 représente une cible de choix dans ces maladies. AMG 330 est un anticorps bispécifique développé pour reconnaitre le CD33 et le CD3, permettant d'augmenter la destruction des blastes par les lymphocytes T cytotoxiques.

Le CD123 est une des sous-unités du récepteur à l'IL-3, qui est souvent surexprimée dans les blastes et les cellules souches leucémiques des LAM. IMGN632 est un anticorps conjugué anti-CD123 couplé à un agent alkylant cytotoxique (indolinobenzodiazerpine pseudodimer). Dans les études pré-cliniques, IMGN632 a montré qu'il avait une activité anti-leucémique avec un index thérapeutique large, promettant une bonne tolérance in vivo.

Des hémopathies myéloïdes synchrones de tumeur germinales non séminomateuses (TGNS) sont rapportées chez de rares patients avec une TGNS médiastinale. L'hémopathie apparait de manière synchrone (< 12 mois), et ce sont surtout des LAM qui partagent très souvent une anomalie clonale avec la TGNS, classiquement un isochromosome 12p. Le pronostic de ces patients est très défavorable, avec une médiane de survie inférieure à 6 mois.

Les développements technologiques récents et la réduction des coûts de séquençages ont permis ces 15 dernières années d'identifier de nombreux gènes altérés dans les hémopathies myéloïdes. Les altérations de ces gènes "driver" jouent rôle dans la leucémogénèse et ont un impact sur le pronostic et la réponse au traitement. Cependant, dans une minorité d'hémopathie (10%), aucune mutation n'est retrouvée.

SF3B1 est un gène impliqué dans la machinerie d’épissage des ARN et dont les mutations sont pathognomoniques des SMD (syndromes myélodysplasiques) avec sidéroblastes en couronne (RS). L’omniprésence du mécanisme d’épissage au sein des cellules constitue l’obstacle principal à la production d’une thérapeutique ciblée. Aucune thérapie des SMD avec mutation de SF3B1 (SF3B1mut) n’est à ce jour disponible et peu d’agents sont en cours d’étude clinique. Les auteurs décrivent une nouvelle approche pour le développement d’une thérapie ciblée des hémopathies SF3B1mut.

La pression pour trouver des thérapies ciblées en hémato-oncologie a entrainé le développement de plusieurs médicaments dirigés contre les mêmes cibles. Les LAM sont des maladies pour lesquelles le statut mutationnel de certains gènes ouvre la porte à des thérapies ciblées. Les mutations de FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) sont présentes dans environ 30% des LAM de novo et sont réputées comme cible thérapeutique.

La drépanocytose est une hémoglobinopathie fréquente dans les populations d’Afrique sub-saharienne, responsable d’une mortalité infantile particulièrement élevée. Cette maladie représente 20% des causes de décès pédiatriques en Ouganda, un pays à la prévalence particulièrement élevée. Des programmes de préventions comprenant de l’hydroxyurée, des antibiotiques et des vaccinations ont déjà fait leurs preuves en diminuant la mortalité liée à la drépanocytose dans les pays développés et pourraient bénéficier aux pays d’Afrique sub-saharienne. 

Le cancer gastrique est la 5ème cause de cancer et la 3ème cause de mortalité causée par cancer. L’infection par Helicobacter pylori est le facteur de risque le plus important de cancer gastrique. Le diabète augmente également le risque de cancer gastrique d’environ 20%. La metformine est largement utilisée chez les patients diabétiques mais, de façon associée à ses effets sur la glycémie...