Les patients atteints de myélome indolent (SMM) présentent un risque accru d'infection, supérieur à celui des témoins et des patients atteints de gammapathie monoclonale de signification indéterminée (MGUS). Les individus atteints de SMM présentent un risque infectieux accru par rapport aux témoins et aux patients MGUS, en lien partiel avec l’immunoparésie.

Cette étude multicentrique française montre que les clones HPN rares (0,01-0,1 %) et mineurs (0,1-1 %) présentent un profil clinique comparable (associé à l’aplasie médullaire, souvent modérée) et peuvent évoluer dans le temps, suggérant qu’ils relèvent tous deux de véritables clones HPN (rares et mineurs).

Les anticorps bispécifiques ciblant BCMA ont transformé la prise en charge des patients atteints de myélome multiple en rechute. L’étude MagnetisMM-6 ouvrira-t-elle la voie à leur utilisation dès la 1^re ligne de traitement ?

L’isatuximab est un traitement clé du myélome, jusqu’à présent administré par voie intraveineuse (IV). L’essai IRAKLIA évalue son injection sous-cutanée via un dispositif innovant, offrant une alternative pratique et mieux tolérée.

On ne présente plus l’essai CAPTIVATE qui a été mis à jour chaque année dans les principaux congrès d’hématologie. Voici enfin l’analyse finale avec 70 mois de suivi, soit 4 ans après l’arrêt du traitement. Dire que les résultats sont excellents est un euphémisme puisque la survie globale (SG) avoisine les 100 % !

Dans cet abstract, les auteurs rapportent une analyse updatée des patients recevant le ziftomenib en association à la chimiothérapie intensive à la dose RP2D pour une LAM NPM1 ou KMT2A nouvellement diagnostiquée. Ces données confirment des taux élevés de réponse et une très bonne tolérance, justifiant la mise en place d’un essai de phase 3 dans cette indication.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent que SLAMF6 est une nouvelle molécule inhibant l’immunosurveillance antileucémique dans les LAM, et pourrait représenter une cible d’immunothérapie intéressante par anticorps bloquant.

Les patients atteints d’hémophilie, bien que présentant une incidence plus faible d’événements thrombotiques, possèdent néanmoins les mêmes facteurs de risque cardiovasculaire (CV) que la population générale.

L’émicizumab est un anticorps monoclonal humanisé recombinant, bispécifique, qui mime la fonction du facteur VIII (FVIII) de la coagulation, améliorant de manière significative la capacité de coagulation des patients atteints d’hémophilie A. Il est largement utilisé dans le traitement prophylactique des patients souffrant d'hémophilie A sévère ou modérée, avec ou sans inhibiteur.

L’hémophilie acquise A (AHA) est une maladie hémorragique rare et potentiellement mortelle, causée par des auto-anticorps qui inhibent le facteur VIII, un facteur de coagulation essentiel. Le traitement immunosuppresseur est reconnu comme le traitement de première ligne de l’AHA. Toutefois, les preuves concernant la stratégie optimale de prise en charge en première intention, que ce soit en monothérapie ou en traitement combiné, demeurent insuffisantes.

Le blinatumomab sous-cutané est un nouveau médicament efficace pour traiter les LAL-B réfractaires ou en rechute, atteignant un taux de rémission complète égal à 77 % et un profil de sécurité acceptable.

L’ajout du blinatumomab durant la phase de consolidation permet d’améliorer la survie des jeunes adultes atteints de LAL-B.