L'AHA est une pathologie hémorragique auto-immune grave liée à la présence d’auto-anticorps neutralisants dirigés contre le facteur VIII (FVIII). Le traitement standard consiste en un traitement immunosuppresseur pour tenter d’arrêter la synthèse de ces auto-anticorps anti-FVIII.

GO-8 est un essai clinique de thérapie génique indiquée dans l’hémophilie A, utilisant comme vecteur un virus adéno-associé (AAV) spécifique du foie. Le transgène est un variant du gène du facteur VIII (FVIII) contenant un peptide de 17 acides aminés comprenant six motifs de glycosylation liés à l'azote du domaine B (AAV-HLP-hFVIII-V3).

La transformation en lymphome agressif (syndrome de Richter) est une complication rare (2-10 %) des leucémies lymphoïdes chroniques (LLC), fréquemment associée à une mauvaise réponse aux traitements standards et une survie médiane de 6-8 mois.

Les lymphomes de la zone marginale (LZM) sont des lymphomes de bas grade à l’histoire évolutive très hétérogène et qui comptent pour moins de 10 % des lymphomes non-hodgkiniens. Peu d’essais cliniques leur sont dédiés (à l’exception peut-être des lymphomes du MALT, pour lesquels les standards sont plus clairs) et la prise en charge des patients en rechute reste en particulier très peu codifiée.

Les agents de stimulation de l'érythropoïèse ont une activité clinique modérée chez les patients avec un syndrome myélodysplasique (SMD) avec forte dépendance transfusionnelle. L’elritercept (KER-050) est un inhibiteur de ligands du TGF-β (dont l’activine A), qui a montré dans des études précliniques...

Les mutations constitutionnelles de DDX41 (DDX41MutGL) prédisposent aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et aux leucémies aiguës myéloïdes (LAM). Les classifications oncogénétiques les plus récentes distinguent ces hémopathies comme une entité spécifique, mais les scores pronostiques les plus récents...

L’essai randomisé MORPHO a évalué l’inhibiteur de FLT3 gilteritnib comme traitement d’entretien pendant 24 mois post-allogreffe pour des patients avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) FLT3-ITD en première rémission complète. Dans l'analyse primaire, la survie sans rechute (SSR) était plus élevée...

Les patients avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) FLT3-ITD qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie intensive ont une survie défavorable lorsqu’ils sont traités par la combinaison azacitidine (AZA) + venetoclax (VEN). Les auteurs du MD Anderson rapportent les résultats préliminaires...

L'association vénétoclax (VEN) et azacitidine (AZA) est le traitement de première ligne des patients unfit avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée (ND), mais les rechutes post-AZA/VEN sont fréquentes et représentent un défi médical majeur.

Les évènements thromboemboliques veineux (ETV) sont une complication redoutée du cancer et de certaines chimiothérapies. Les patients ayant présenté un ETV associé à un cancer ont un risque de récidive thromboembolique important et un plus mauvais pronostic. Les patients pédiatriques atteints de leucémie aiguë lymphoblastique présentent un risque accru de maladie veineuse thromboembolique.

La mutation du facteur V Leiden (FVL) et la mutation de la prothrombine G20210A (PTGM) sont des facteurs de risque génétiques bien connus de maladie veineuse thromboembolique (MVTE). Cependant, la signification clinique de cette double hétérozygotie double (DH) pour FVL et PTGM reste mal comprise.

Le facteur XII (FXII ou facteur Hageman) de la coagulation a suscité ces dernières années une attention considérable en tant que nouvelle cible thérapeutique antithrombotique potentielle en raison de l'observation que le déficit congénital sévère en FXII n'était pas associé à un risque de saignement particulier tandis que la suppression...