- Pendant la session plénière scientifique, Leon Tshilolo a présenté un essai prospectif multinational en Afrique subsaharienne de traitement par l’hydroxyurée des enfants drépanocytaires (Abstract no 3).
C’est il y a plus de 30 ans qu’une étude a montré l’efficacité de l’hydroxyurée et sa capacité à induire la production d’hémoglobine fœtale

La session plénière …. Alan List a présenté les résultats d’un essai multicentrique, international, l’essai MEDALIST : « The Medalist trial : results of a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study of luspatercept to treat anemia in patients with very low, low, or intermediate-risk myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts who require red blood cell transfusions. Le premier auteur de l’abstract est Pierre Fenaux.

Tout d’abord, en plénière, l’essai MEDALIST a été présenté par Alan List.

Cette étude prospective s’est intéressée à l’impact du luspatercept (neutralise les ligands de la superfamille de TGFβ et donc inhibe la signalisation aberrante des Smad2/3 dans les stades tardifs de l’érythropoïèse) chez les patients atteints d’un SMD de faible risque. Les patients inclus étaient atteints de SMD : type anémie sidéroblastique (selon les critères WHO 2016), sans del 5q, de risque R-IPPS « very low » à « intermediate », réfractaire aux Agent Stimulant l’Erythropoïèse (ASE) ou ayant un taux d’EPO endogène >200U/L, transfusé en concentrés de globules rouges, n’ayant pas reçu de traitement préalable de type azacytidine ou revlimid.

« Le cancer du poumon est sans aucun doute emblématique, tant par sa fréquence (40 000 nouveaux cas chaque année en France) que par le progrès qu’a représenté, pour certains patients, l’arrivée des thérapies ciblées », indique Damien Mascret dans le Figaro. « Le profil génomique des tumeurs permet [désormais] de choisir des traitements « sur mesure » pour chaque patient », fait-il savoir.

Catherine Ducruet remarque en effet dans Les Echos qu’« il faudra encore patienter. Après un Comité stratégique des industries de santé (CSIS) qui s'était soldé, début juillet, par l'annonce de mesures pour faciliter l'accès aux médicaments innovants, on est encore loin du compte. Au grand regret des industriels mais aussi des malades ».
« Certains d'entre eux, comme les patients atteints de cancer du poumon sont en effet privés de traitements qui pourraient leur faire gagner des mois, voire des années de vie, faute des autorisations nécessaires », souligne la journaliste.

« Associé à une immunothérapie, un anticorps spécifique freinerait l’évolution de cancers chez la souris… et chez l’Homme. Cette molécule, nommée monalizumab, représente un bel espoir dans l’augmentation du taux de survie de certaines tumeurs », annonce La Dépêche.

« L'ajout d'un adjuvant à une immunothérapie existante a permis de passer de 20%... à 100% d'efficacité contre le mélanome chez la souris, d'après une nouvelle étude [de chercheurs américains, publiée dans la revue PNAS]. Encore mieux, les souris ainsi traitées seraient immunisées contre une rechute », révèle Camille Gaubert dans Sciences et Avenir.

En statistique, la puissance est définie comme la probabilité qu’une étude détecte un effet quand il existe un effet réel.
Les études manquant de puissance ont donc une probabilité faible de détecter un effet si celui-ci existe et ce manque de puissance est considéré comme un biais important dont la faible reproductibilité des études.

Enfin, après de nombreuses et alléchantes communications en congrès, les premières publications sur l’efficacité des CAR-T cells dans le myélome arrivent. Dans le JCO ont donc été publiés les résultats d’une phase 1 testant un CAR ayant comme cible antigénique le BCMA (B-Cell Maturation Antigen).

Dans le cancer, la maladie thromboembolique veineuse est la seconde cause de mortalité et est ainsi associée à un pronostic plus sombre. De plus, le risque de récidives d’évènements thromboemboliques veineux (ETV) et de saignements chez les patients atteints de cancer est plus important que dans une population de patients sans cancer après un 1er ETV.

On savait déjà que 60 à 80% des cancers du sein expriment le récepteur aux androgènes (RA) et que les voies du RA ont un rôle biologique différent selon l’expression ou pas du RE. In vitro, les voies du RA stimulent la croissance tumorale de lignées cellulaires RA+/RE- alors qu’un traitement par...

Avec l’extension progressive des indications des ICPI, apparaissent des données de plus en plus précises concernant les complications rares mais dont la connaissance doit permettre de prendre les bonnes mesures lorsqu’elles surviennent.