La mutation T315I était associée à un mauvais pronostic avant l’ère du ponatinib (PON), avec une médiane de survie de 48 mois après son développement (Nicolini, Haematologica 2013).
Il a été mené sur les patients atteints de LMC en phase chronique avec

Après la brève du samedi 3/12 des résultats in vitro de l’efficacité du PKC-412 et du BLU-285 sur les mastocytes KITD816V+, je vous résume dans cette brève, les résultats d’une étude de phase I sur l’efficacité du BLU-285, inhibiteur oral, et sélectif de la mutation KITD816V (IC50=0.27nM)

La mastocytose est une hémopathie hétérogène caractérisée par la prolifération anormale et l’accumulation des mastocytes tumoraux dans différents organes notamment la peau et la moelle osseuse. On la divise en mastocytose indolente

Il s’agit d’une étude effectuée en France, multicentrique qui a inclus des patients avec PTI, qui n’ont répondu ni aux corticoïdes ni aux immunoglobulines intraveineuses et qui ont des plaquettes inférieures à 30x109/L et des saignements sévères.

Le but de cette étude a été d’observer la réapparition éventuelle d’un PTI chez des femmes enceintes, ayant des antécédents de thrombopénie, en rémission complète depuis au moins 5 ans et ne recevant aucun traitement.

Le traitement de première ligne des LAP a changé depuis la validation de l’association ATRA + Arsenic sans chimiothérapie complémentaire. Très peu de données sont disponibles en cas de rechute après ce traitement.

Les mutations de CEBPA sont bien connues dans les LAM. Elles peuvent se produire dans 2 domaines fonctionnels, le domaine bZIP et un des domaines TAD. Ces dernières années, il a été suggéré que seules les mutations doubles (bZIP+TAD) avaient une valeur pronostique

Le pronostic des LAL de l’enfant est devenu excellent avec l’augmentation progressive des doses de chimiothérapie et l’utilisation de l’asparaginase. La question qui se pose est désormais d’évaluer si une réduction des doses des chimiothérapies potentiellement toxiques sur le long terme

La myélofibrose (MF) fait partie des néoplasies myéloprolifératives parmi les plus graves. Elle est due à une dérégulation des lignées mégacaryocytaires et granuleuses et est associée à une fibrose de la moelle et à une splénomégalie.

Les deux études de phase 3 COMFORT ont montré que le Ruxolitinib (inhibiteur de JAK1/JAK2 per os) diminue la splénomégalie, améliore les signes généraux et donne un avantage de survie chez les patients avec myélofibrose.

Il s’agit ici du protocole MAJIC, un essai de phase 2 du Ruxolitinib versus le meilleur traitement disponible (BAT) dans la thrombocytémie essentielle chez les patients résistants ou intolérants à l’hydroxyurée (HU). 110 patients sont éligibles, 58 dans le bras Ruxolitinib et 52 dans le bras BAT, 24.5 % sont résistants à l’HU, 51 % sont intolérants, 22 % sont résistants et intolérants.

Dans cette étude une cohorte de 200 patients a été analysée (115 avec une TE et 85 avec une pré-PMF). Tous les diagnostics sont établis selon les strictes recommandations de l’OMS 2016. 120 patients sont JAK2V617F positifs (75 TE et 45 Pré-PMF).