L’asciminib est un traitement efficace et bien toléré pour les LMC en échec de traitement de première ligne.

La bithérapie combinant l’asciminib et un ITK orthostérique permet d’obtenir des réponses profondes au prix d’une toxicité importante, survenant lors de la première année de traitement. Cette toxicité s’atténue au cours des 2 années suivantes.

Une dissociation entre la MRD NGS IG/TR et la MRD BCR::ABL1 est observée chez 25 % des patients, et une partie de ces cas peut être prédite par l’atteinte des polynucléaires neutrophiles (PNN) mise en évidence par FISH au diagnostic.

L’association séquentielle inotuzumab ozogamicine et blinatumomab constitue une stratégie thérapeutique adaptée au traitement des LAL-B du sujet âgé et permet d’obtenir des taux de survie à 3 ans > 50 %. 

Le profil de sécurité du ponatinib associé à la chimiothérapie est similaire à celui de l’imatinib chez les patients âgés de 55 ans et plus.

Les leucémies myéloïdes chroniques (LMC) e1a2 présentent des caractéristiques clinicobiologiques particulières, marquées par une monocytose fréquente, des comutations d’ASXL1 et TET2, ainsi que par l’acquisition secondaire de la fusion BCR::ABL1 dans ⅓ des cas, évoquant une proximité avec la LMMC.

La caractérisation des LAL-B de l’adulte a permis d’identifier un nouveau sous-type de LAL-B, intitulé CEBPalt, défini par la surexpression de CEBPA ou CEBPB. Les sous-types de LAL-B sont associés à des réponses distinctes au traitement par chimiothérapie et blinatumomab. 

L’exposition à des périodes prolongées de chaleur extrême autour du diagnostic de myélome multiple est associée à une augmentation significative de la mortalité. Ces données issues d’une très large cohorte américaine suggèrent que le changement climatique pourrait devenir un nouveau déterminant pronostique des hémopathies malignes.

Les cellules T γδ semblent jouer un rôle important dans l’immuno-surveillance de la leucémie aiguë myéloïde (LAM). L’anticorps ICT01 active spécifiquement ces cellules et son efficacité a été testée dans l’étude EVICTION en association à l’azacytidine et au venetoclax.

La prise en charge de la LAL Ph+ de l’adulte a été transformée par les inhibiteurs de tyrosine kinase (TKI) et l’immunothérapie. Après les résultats prometteurs du schéma sans chimiothérapie ponatinib + blinatumomab (LAL2116), l’essai randomisé de phase III GIMEMA ALL2820 compare pour la première fois cette stratégie à un traitement standard TKI + chimiothérapie.

Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique.

Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale.