Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique.

Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale.

Le marstacimab est un anticorps monoclonal qui inhibe le Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), augmentant ainsi la génération de thrombine et restaurant l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B.

La thérapie par cellules CAAR-T (Chimeric AutoAntibody Receptor T) est une extension de la technologie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T) appliquée aux maladies auto-immunes.

L’induction de tolérance immune (ITI) est le traitement recommandé pour éradiquer les inhibiteurs anti-facteur VIII (FVIII) chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Les inhibiteurs étant la complication la plus redoutée chez ces patients.

NXT007 est un anticorps bispécifique de nouvelle génération, basé sur la molécule d’émicizumab, qui mime la fonction de facteur du facteur VIII activé (FVIIIa) pour restaurer une protection hémostatique efficace chez les personnes atteintes d’hémophilie A (PwHA).

Les néoplasies myéloprolifératives sont des hémopathies chroniques associées à un risque thrombotique élevé. La maladie veineuse thromboembolique dans les NMP se manifeste souvent par une thrombose des veines splanchniques, définie comme une thrombose des veines porte, hépatique, mésentérique ou splénique. Les données guidant la prise en charge anticoagulante des TVS associées aux NMP sont limitées.

La prise en charge de l’hémophilie repose traditionnellement sur l’apport exogène de facteurs de coagulation. La thérapie génique, administrée en une seule perfusion intraveineuse, permet une expression stable et durable des facteurs de coagulation endogènes.

Le rilzabrutinib, un inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton, a montré des réponses plaquettaires rapides et durables, une amélioration de l’asthénie et des scores de saignement, ainsi qu’un profil de sécurité favorable dans l’étude de phase II LUNA2.