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Hématologie /
× Syndrome Myélodysplasique

32 articles dans cet axe pathologique
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Compte Rendu
Source : Hemato.net - Newsletter bimensuelle décembre 2025
Place de la combinaison AZA/VEN dans le traitement des SMD en première ligne
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 11 décembre 2025
Les agents hypométhylants – dont l’azacitidine (AZA) représentent le traitement de première ligne des SMD de haut risque (SMD-HR), mais leur efficacité reste limitée, particulièrement chez les patients présentant des anomalies cytogénétiques et des mutations défavorables, fréquentes dans les SMD induits par les traitements (tr-SMD). 
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Articles scientifiques (32)
Compte Rendu
Source : 66th American Society of Hematology (ASH 2024) Annual Congress
Essai COMBOLA : combinaison des agents stimulant l'érythropoïèse et du luspatercept chez les patients SMD en échec d'ASE seul
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 13 décembre 2024
Les essais de phase 3 MEDALIST et COMMANDS ont montré le bénéfice du luspatercept par rapport aux agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) chez les patients avec un SMD de faible risque en première ligne ou chez les patients SMD avec sidéroblastes en couronne (RS+) et réfractaires aux ASE.
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Article Commenté
Source : Lancet Haematol. 2024 ; 11(9):e659-e670.
Lénalidomide à faible dose vs placebo chez des patients non dépendants de transfusions atteints de syndromes myélodysplasiques à faible risque et del(5q) : un essai randomisé, en double aveugle, de phase 3
Dr Pierre-Edouard Debureaux - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 21 novembre 2024
L’utilisation précoce de lénalidomide à 5 mg retarde l’apparition de la dépendance transfusionnelle chez les patients atteints de SMD del(5q). La tolérance du traitement est gérable (neutropénie et éruption cutanée) sans augmentation du risque d’évolution en leucémie aiguë.
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Article Commenté
Source : Blood. 2024 Jul 3:blood.2023023727.
Classification taxonomique des SMD et impacts cliniques
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 25 juillet 2024
En analysant les altérations génétiques de plus de 3 200 patients avec un syndrome myélodysplasique, les auteurs ont pu établir une classification taxonomique de 16 groupes de patients en se fondant sur les altérations de 21 gènes, six altérations cytogénétiques et les pertes d’hétérozygotie de TP53 et TET2. Ces groupes capturaient l’hétérogénéité démographique et clinique des patients...
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Compte Rendu
Source : Congrès de l'European Hematology Association (EHA2024)
Essai de phase 2 randomisé évaluant la supplémentation en vitamine C contre placebo chez des patients avec une cytopénie clonale de signification indéterminée ou un syndrome myélodysplasique de faible risque
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 17 juin 2024
Dans cette étude, les auteurs rapportent les résultats de l’essai de phase 2 EVI-2 qui montrent que la supplémentation en vitamine C améliore la survie des patients avec un CCUS ou un SMD de faible risque, sans changer la taille du clone muté. Les cytopénies clonales de signification indéterminée (CCUS) et les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des syndromes pré-leucémiques pouvant se compliquer de transformation en leucémie aiguë myéloïde et d’évènements cardiovasculaires...
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Article Commenté
Source : Leukemia. 2024 ; 38(4):918-922.
Impact pronostique des mutations somatiques et des altérations constitutionnelles de DDX41 dans les SMD/LAM traitées par hypométhylants
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 18 avril 2024
Cette analyse rétrospective de 286 patients avec un syndrome myélodysplasique (SMD) ou une LAM pauci-blastique traités par azacitidine rapporte l’impact pronostique indépendant du statut mutationnel constitutionnel de DDX41, et suggère que les hémopathies DDX41MutGL sont une entité distincte de bon pronostic pour laquelle la distinction SMD vs LAM n’est pas pertinente.
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Article Commenté
Source : J Clin Oncol. 2024 Jan 17:JCO2301159.
Valeur pronostique de la MRD post-allogreffe chez les patients avec un SMD
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 15 février 2024
Cette étude prospective multicentrique observationnelle montre qu’un suivi MRD post-greffe a une valeur pronostique importante chez des patients SMD. Ces données permettront de guider un traitement préemptif visant à prévenir les rechutes.
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Compte Rendu
Source : 65th American Society of Hematology Annual Meeting (ASH)
Bénéfice clinique de l'elritercept (KER-050) dans le traitement de l'anémie des SMD de bas risque
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 21 décembre 2023
Les agents de stimulation de l'érythropoïèse ont une activité clinique modérée chez les patients avec un syndrome myélodysplasique (SMD) avec forte dépendance transfusionnelle. L’elritercept (KER-050) est un inhibiteur de ligands du TGF-β (dont l’activine A), qui a montré dans des études précliniques...
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Compte Rendu
Source : 65th American Society of Hematology Annual Meeting (ASH)
Impact pronostique des mutations constitutionnelles de DDX41 dans les syndromes myélodysplasiques
Dr Matthieu Duchmann - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 21 décembre 2023
Les mutations constitutionnelles de DDX41 (DDX41MutGL) prédisposent aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et aux leucémies aiguës myéloïdes (LAM). Les classifications oncogénétiques les plus récentes distinguent ces hémopathies comme une entité spécifique, mais les scores pronostiques les plus récents...
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Article Commenté
Source : Lancet Haematol. 2017 ; 4(3):e127-e136.
Eltrombopag pour les syndromes myélodysplasiques de bas risque avec thrombopénie : résultats préliminaires d'une étude de phase II randomisée contrôlée contre placebo
Dr Pierre-Edouard Debureaux - Hématologue - Hôpital Saint-Louis - Paris le 9 novembre 2023
L’eltrombopag, administré à des patients présentant un syndrome myélodysplasique (SMD) de faible risque et une thrombocytopénie sévère, a montré une amélioration significative de la thrombocytopénie. L’effet du traitement perdure sur le long terme dans 60 % des cas.
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