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Le site de l’hématologie
hemato.net
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La newsletter spéciale ASH 2025
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| Cher(e)
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Requiem pour la chimiothérapie.
Elle s’en va sur la pointe des pieds, avec une certaine élégance.
Et nous, un peu chiffonnés par le vol retour, un peu lucides aussi, on réalise qu’on vient d’assister à un tournant historique — dans le confort relatif d’un siège 38C qui ne s’inclinait pas.
Car enfin, soyons honnêtes : la chimiothérapie disparaît peu à peu, et personne ne fronce vraiment les sourcils… |
| Par le Dr Marie-Sarah Dilhuydy (Bordeaux) |
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| Comité de rédaction |
| Rédacteur en chef |
| Dr Marie-Sarah Dilhuydy (Bordeaux) |
| Rédacteurs |
Dr Titouan Cazaubiel (Bordeaux)
Dr Marine Cazaux (Paris)
Dr Mathilde Chanut (Paris)
Dr Pierre-Edouard Debureaux (Paris)
Dr Matthieu Duchmann (Paris)
Dr Jean Galtier (Bordeaux)
Dr Laurent Garderet (Paris)
Dr Nicolas Gendron (Paris)
Dr David Ghez (Villejuif)
Dr Stéphanie Harel (Paris)
Dr Annie Harroche (Paris)
Dr Rathana Kim (Paris)
Dr Alexis Talbot (Paris) |
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| Lymphome
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| Résultats primaires de phase 3 de l'essai EPCORE-FL-1 comparant l'epcoritamab associé au rituximab et au lénalidomide (R2) au R2 seul dans le traitement du lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire |
| Dr Jean Galtier (CHU Pessac - Bordeaux)
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| Les anticorps bispécifiques, en particulier l'epcoritamab, ont fait montre de résultats très intéressants en monothérapie dans le FL R/R (près de 60 % de RC et SSP 18 mois, de 50 % dans l’essai pilote EPCORE-NHL-1). |
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| Lymphome
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| Excellents résultats avec le traitement anti-PD1 dans le lymphome B primitif médiastinal récidivant ou réfractaire : données en vie réelle du groupe LYSA |
| Dr Jean Galtier (CHU Pessac - Bordeaux)
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| Les PMBL R/R sont de pronostic historiquement très mauvais car une minorité seulement de patients répondent à une polychimiothérapie de rattrapage. Deux essais de phase II, et quelques expériences rétrospectives de très petite taille, ont démontré l'efficacité intéressante des anti-PD1 dans cette maladie. |
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| Leucémie aiguë
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| Caractérisation génomique des LAL-B de l'adulte : il y a encore des nouvelles entités à découvrir |
| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| La caractérisation des LAL-B de l’adulte a permis d’identifier un nouveau sous-type de LAL-B, intitulé CEBPalt, défini par la surexpression de CEBPA ou CEBPB. Les sous-types de LAL-B sont associés à des réponses distinctes au traitement par chimiothérapie et blinatumomab. |
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| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| Les leucémies myéloïdes chroniques (LMC) e1a2 présentent des caractéristiques clinicobiologiques particulières, marquées par une monocytose fréquente, des comutations d’ASXL1 et TET2, ainsi que par l’acquisition secondaire de la fusion BCR::ABL1 dans ⅓ des cas, évoquant une proximité avec la LMMC. |
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| Leucémie aiguë
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| Analyse intérimaire de l'étude EWALL-PH03 comparant le ponatinib avec l'imatinib en association avec la chimiothérapie chez les patients âgés de plus de 55 ans |
| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| Le profil de sécurité du ponatinib associé à la chimiothérapie est similaire à celui de l’imatinib chez les patients âgés de 55 ans et plus. |
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| Leucémie aiguë
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| Premiers résultats de l'essai de phase III GIMEMA ALL2820 comparant ponatinib + blinatumomab à imatinib + chimiothérapie chez des patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une leucémie aiguë lymphoblastique Ph+ |
| Mme Mathilde Chanut (AP-HP - Paris)
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| La prise en charge de la LAL Ph+ de l’adulte a été transformée par les inhibiteurs de tyrosine kinase (TKI) et l’immunothérapie. Après les résultats prometteurs du schéma sans chimiothérapie ponatinib + blinatumomab (LAL2116), l’essai randomisé de phase III GIMEMA ALL2820 compare pour la première fois cette stratégie à un traitement standard TKI + chimiothérapie. |
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| Leucémie aiguë
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| Activation des cellules T γ9δ2 par l'ICT01 combiné à l'Aza-Ven dans la LAM : résultats de l'étude de phase 1/2 EVICTION |
| Mme Mathilde Chanut (AP-HP - Paris)
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| Les cellules T γδ semblent jouer un rôle important dans l’immuno-surveillance de la leucémie aiguë myéloïde (LAM). L’anticorps ICT01 active spécifiquement ces cellules et son efficacité a été testée dans l’étude EVICTION en association à l’azacytidine et au venetoclax. |
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| Pathologie de la coagulation
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| Une stratégie combinatoire de cellules CAAR-T pour éliminer les inhibiteurs anti-facteur VIII dans des modèles précliniques d'hémophilie A |
| Dr Annie Harroche (Hôpital Necker Enfants Malades - Paris)
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| La thérapie par cellules CAAR-T (Chimeric AutoAntibody Receptor T) est une extension de la technologie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T) appliquée aux maladies auto-immunes. |
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| Pathologie de la coagulation
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| Prophylaxie par le marstacimab chez des patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs : résultats de l'essai de phase 3 BASIS |
| Dr Annie Harroche (Hôpital Necker Enfants Malades - Paris)
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| Le marstacimab est un anticorps monoclonal qui inhibe le Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), augmentant ainsi la génération de thrombine et restaurant l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B. |
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| Pathologie de la coagulation
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| Prophylaxie mensuelle par un anticorps anti-protéine S : résultats d'une étude multicentrique de phase 1/2 du VGA039 chez des patients atteints de maladie de Willebrand |
| Dr Annie Harroche (Hôpital Necker Enfants Malades - Paris)
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| Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale. |
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| Pathologie de la coagulation
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| Le transfert prénatal de cellules sécrétrices de FVIII chez un mouton hémophile A corrige le phénotype hémorragique sévère et prévient les hémarthroses |
| Dr Annie Harroche (Hôpital Necker Enfants Malades - Paris)
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| Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique. |
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| Leucémie aiguë
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| Résultats de la randomisation 1 du BIG1 sur l'anthracycline de la chimiothérapie d'induction chez les adultes jeunes avec LAM nouvellement diagnostiquée |
| Dr Matthieu Duchmann (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| L’évaluation de la maladie résiduelle mesurable est un biomarqueur pronostique établi dans les LAM, où elle prédit le risque de rechute et la survie à long terme. Elle est de plus en plus utilisée pour guider la stratégie thérapeutique, notamment pour identifier les patients qui pourraient bénéficier d’une intensification thérapeutique et d’une allogreffe en première rémission complète. |
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| Leucémie aiguë
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| Impact des micro-clones FLT3-ITD chez les patients jeunes avec une LAM nouvellement diagnostiquée |
| Dr Matthieu Duchmann (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| Les duplications en tandem internes du gène FLT3 (FLT3-ITD) sont retrouvées chez environ 25 % des patients LAM adultes. Elles sont associées à une chimiorésistance chez les patients NPM1, et peuvent être ciblées par des inhibiteurs spécifiques. Les FLT3-ITD sont traditionnellement détectées par analyse de fragment avec une sensibilité de ratio allélique (RA) > 0,05. |
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| Myélome
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| Immuno-consolidation dans le myélome multiple : le début d'une nouvelle ère ? |
| Dr Titouan Cazaubiel (CHU Bordeaux - Pessac)
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| L’utilisation de quadruplettes associant un anticorps anti-CD38, un inhibiteur du protéasome, un immunomodulateur et la dexaméthasone a permis d’améliorer significativement le pronostic des patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué. |
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| Myélome
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| Limiter les rechutes en utilisant le cevostamab après un CAR-T ciblant BCMA |
| Dr Titouan Cazaubiel (CHU Bordeaux - Pessac)
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| Malgré leur efficacité remarquable, la majorité des patients traités par un CAR-T ciblant BCMA rechutent. De nouvelles stratégies sont donc nécessaires. Utiliser le cevostamab, un anticorps bispécifique FCRH5, en suivant un CAR-T pourrait être une stratégie prometteuse. |
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| Soins de support
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| Vénétoclax ou pirtobrutinib en rechute de maladie de Waldenström : comment choisir en 2026 ? |
| Dr Pierre-Edouard Debureaux (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| Le vénétoclax et le pirtobrutinib montrent une efficacité comparable en rechute de macroglobulinémie de Waldenström, mais leurs limites diffèrent selon le profil génétique. Ces résultats soutiennent une stratégie thérapeutique personnalisée, fondée sur les mutations TP53 et CXCR4, et soulignent l’intérêt d’un séquençage raisonné. |
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| Myélome
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| Canicules et myélome multiple : un facteur environnemental sous-estimé de mortalité ? |
| Dr Pierre-Edouard Debureaux (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| L’exposition à des périodes prolongées de chaleur extrême autour du diagnostic de myélome multiple est associée à une augmentation significative de la mortalité. Ces données issues d’une très large cohorte américaine suggèrent que le changement climatique pourrait devenir un nouveau déterminant pronostique des hémopathies malignes. |
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| Leucémie aiguë
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| L'association séquentielle inotuzumab et blinatumomab pour le traitement des LAL-B du sujet âgé permet de maintenir des rémissions complètes continues : actualisation de l'essai A041703 |
| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| L’association séquentielle inotuzumab ozogamicine et blinatumomab constitue une stratégie thérapeutique adaptée au traitement des LAL-B du sujet âgé et permet d’obtenir des taux de survie à 3 ans > 50 %. |
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| Leucémie aiguë
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| Analyse comparative de la MRD BCR::ABL1 et de la MRD NGS IG/TR dans les LAL-B Ph+ |
| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| Une dissociation entre la MRD NGS IG/TR et la MRD BCR::ABL1 est observée chez 25 % des patients, et une partie de ces cas peut être prédite par l’atteinte des polynucléaires neutrophiles (PNN) mise en évidence par FISH au diagnostic. |
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| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| La bithérapie combinant l’asciminib et un ITK orthostérique permet d’obtenir des réponses profondes au prix d’une toxicité importante, survenant lors de la première année de traitement. Cette toxicité s’atténue au cours des 2 années suivantes. |
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| Dr Rathana Kim (Hôpital Saint-Louis - Paris)
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| L’asciminib est un traitement efficace et bien toléré pour les LMC en échec de traitement de première ligne. |
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| Leucémie lymphoïde chronique (LLC)
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| Résultats d'une étude de phase 2 évaluant l'efficacité de la triplette tagraxofusp, azacitidine et vénétoclax (TAG-AZA-VEN) dans les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes |
| Dr David Ghez (CLCC Institut Gustave-Roussy - Villejuif)
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| Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LAPDC) sont des hémopathies malignes très rares et de mauvais pronostic. Elles sont caractérisées par l’expression intense de CD123 (IL3Ra) qui peut être ciblée par le tagraxofusp, une protéine de fusion composée d’un fragment d’IL3 couplé à la toxine diphtérique. |
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Directeur de la publication : Thierry Klein
Directrice des rédactions : Dr Caroline Reitz
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