Le marstacimab est un anticorps monoclonal qui inhibe le Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), augmentant ainsi la génération de thrombine et restaurant l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B.

La thérapie par cellules CAAR-T (Chimeric AutoAntibody Receptor T) est une extension de la technologie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T) appliquée aux maladies auto-immunes.

Les cellules T γδ semblent jouer un rôle important dans l’immuno-surveillance de la leucémie aiguë myéloïde (LAM). L’anticorps ICT01 active spécifiquement ces cellules et son efficacité a été testée dans l’étude EVICTION en association à l’azacytidine et au venetoclax.

La prise en charge de la LAL Ph+ de l’adulte a été transformée par les inhibiteurs de tyrosine kinase (TKI) et l’immunothérapie. Après les résultats prometteurs du schéma sans chimiothérapie ponatinib + blinatumomab (LAL2116), l’essai randomisé de phase III GIMEMA ALL2820 compare pour la première fois cette stratégie à un traitement standard TKI + chimiothérapie.

Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique.

Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale.

Les anticorps bispécifiques, en particulier l'epcoritamab, ont fait montre de résultats très intéressants en monothérapie dans le FL R/R (près de 60 % de RC et SSP 18 mois, de 50 % dans l’essai pilote EPCORE-NHL-1).

L’évaluation de la maladie résiduelle mesurable est un biomarqueur pronostique établi dans les LAM, où elle prédit le risque de rechute et la survie à long terme. Elle est de plus en plus utilisée pour guider la stratégie thérapeutique, notamment pour identifier les patients qui pourraient bénéficier d’une intensification thérapeutique et d’une allogreffe en première rémission complète.

Les duplications en tandem internes du gène FLT3 (FLT3-ITD) sont retrouvées chez environ 25 % des patients LAM adultes. Elles sont associées à une chimiorésistance chez les patients NPM1, et peuvent être ciblées par des inhibiteurs spécifiques. Les FLT3-ITD sont traditionnellement détectées par analyse de fragment avec une sensibilité de ratio allélique (RA) > 0,05.

Détrôner l’ibrutinib, maître incontesté de la révolution thérapeutique initiée dans la LLC depuis plus de 10 ans : l’ambition est claire. C’est tout l’enjeu de cet essai de phase 3 qui oppose, en première ligne comme en rechute, le pirtobrutinib — inhibiteur de BTK non covalent— à son illustre prédécesseur.

Cette étude de phase 2 évaluant une monothérapie par lisaftoclax, un nouvel inhibiteur de BCL2, a inclus 77 patients LLC ayant tous été exposés aux inhibiteurs de BTK et devenus réfractaires ou intolérants au BTKi, ou ayant rechuté après traitement. Le lisaftoclax était administré à la posologie de 600 mg/jour après une période d’augmentation posologique rapide sur 5 jours.

L’induction de tolérance immune (ITI) est le traitement recommandé pour éradiquer les inhibiteurs anti-facteur VIII (FVIII) chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Les inhibiteurs étant la complication la plus redoutée chez ces patients.