L’excellente tolérance à l’asciminib le positionne comme un candidat de choix pour le traitement de première ligne de la LMC.

La poursuite du ponatinib permet d’atteindre des réponses profondes et durables supérieures à l’imatinib malgré l’absence de maladie résiduelle négative (BCR::ABL1/ABL1 < 0,01 %) à l’issue de l’induction.

ELVN-001 est une nouvelle moléculaire prometteuse alliant efficacité et tolérance pour traiter des cas de LMC lourdement prétraités.

La prise en charge de l’hémophilie repose traditionnellement sur l’apport exogène de facteurs de coagulation. La thérapie génique, administrée en une seule perfusion intraveineuse, permet une expression stable et durable des facteurs de coagulation endogènes.

Avoir une maladie extramédullaire constitue un facteur majeur de résistance, notamment aux immunothérapies, chez les patients atteints de myélome. L’association du teclistamab et du talquetamab, qui cible simultanément BCMA et GPRC5D, semble offrir une réponse à cette problématique. L’essai clinique de phase II RedirecTT-1 a été mené afin de confirmer cet espoir.

L’hémophilie acquise A (AHA) est une maladie hémorragique rare et potentiellement mortelle, causée par des auto-anticorps qui inhibent le facteur VIII, un facteur de coagulation essentiel. Le traitement immunosuppresseur est reconnu comme le traitement de première ligne de l’AHA. Toutefois, les preuves concernant la stratégie optimale de prise en charge en première intention, que ce soit en monothérapie ou en traitement combiné, demeurent insuffisantes.

Le blinatumomab sous-cutané est un nouveau médicament efficace pour traiter les LAL-B réfractaires ou en rechute, atteignant un taux de rémission complète égal à 77 % et un profil de sécurité acceptable.

L’ajout du blinatumomab durant la phase de consolidation permet d’améliorer la survie des jeunes adultes atteints de LAL-B.

Les essais de phase III SHINE (R-Bendamustine +/- ibrutinib) et ECHO (R-Bendamustine +/- acalabrutinib, présentés à l’EHA 2024 et publiés en mai 2025 dans le JCO : Wang et al.) ont tous deux démontré la supériorité de l’association chimio + iBTK jusqu’à progression en termes de PFS pour le lymphome du manteau (MCL) du sujet âgé en première ligne, mais sans résultats significatifs en termes d’OS – ce qui reste la principale déception des deux études.

Le DLBCL en rechute ou réfractaire présente un pronostic historiquement médiocre et tout particulièrement chez les patients inéligibles à l’intensification thérapeutique. Le R-GEMOX, fréquemment utilisé dans cette indication, est associé à des taux de RC de l’ordre de 20 – 30 % et de rémission prolongée < 20 %.

Les CAR-T Cells ciblant BCMA sont l'un des traitements d’avenir du myélome multiple. Optimiser leur efficacité tout en réduisant leur toxicité pourrait favoriser leur adoption à plus grande échelle. Grâce à sa conception innovante, l’anito-cel pourra-t-il relever ce défi ?

Dans cet abstract, les auteurs rapportent que SLAMF6 est une nouvelle molécule inhibant l’immunosurveillance antileucémique dans les LAM, et pourrait représenter une cible d’immunothérapie intéressante par anticorps bloquant.