Si les « coqs » du groupe français FiLMC ont été pionniers en matière d’arrêt de traitement en réponse moléculaire profonde soutenue, une équipe portant le maillot à la rose propose une stratégie différente, de diminution de dose après obtention d’une réponse

L’essai CABL001X2101 est une étude de phase 1 multicentrique, ouverte, de première administration chez l’homme d’ABL001. Cet inhibiteur allostérique de BCR-ABL se lie au site de myristoylation de la kinase et l’inhibe de manière non ATP-compétitive.

Des études observationnelles ont suggéré que chez les enfants traités par immunoglobulines intraveineuses, le risque d’évoluer vers un PTI chronique était diminué. Ici les auteurs ont mis sur pied un essai multicentrique randomisé comparant le traitement par immunoglobulines

Le but de ce travail a été de déterminer l’efficacité et la sécurité de la thrombopoïétine recombinante (rhTPO) dans la prise en charge du PTI au cours de la grossesse. 8 centres en Chine ont participé à l’étude. 31 patientes ont été incluses, 23 parmi ces patientes avaient un PTI

Le Romiplostim a l’AMM dans le traitement des adultes avec PTI chronique. Dans cette étude des enfants avec PTI chronique reçoivent du Romiplostim pendant une durée d’au moins 3 ans.16 pays ont participé. Les enfants ont un PTI depuis plus de 6 mois.

Le pronostic des mastocytoses avancées (AdvSM) est péjoratif avec une médiane de survie < à 3 ans (6 mois à 5 ans). Les traitements par chimiothérapie, interféron et 2 CdA sont peu satisfaisants.
La midostaurine a montré une très bonne réponse globale

Les traitements d’inspiration pédiatrique ont révolutionné la prise en charge des adultes atteints de LAL. Cependant leur lourdeur est associée à une importante toxicité dans les tranches d’âge plus élevées, sans qu’un âge limite pour tenter

La plupart des événements génétiques des LAM ont été identifiés ces dernières années. Par ailleurs le suivi moléculaire de la MRD est un facteur pronostique validé dans la moitié des cas (mutations de NPM1 ou translocations CBF), mais chez les autres patients

Le traitement des LAL des sujets âgés reste un défi. En effet les traitements les plus intensifs (seuls efficaces chez les jeunes) sont extrêmement toxiques, et les traitements plus légers manquent cruellement d’efficacité.

Les inhibiteurs des check points sont inefficaces en monothérapie dans le myélome. Cet essai teste l’association d’un anti PD-1, le pembrolizumab, associé au pomalidomide et à la dexamethasone chez des myélomes en rechute.

Malgré les progrès indéniables dans le traitement du myélome, les patients finissent tous par être quadruple réfractaires (bortezomib, carfilzomib, lenalidomide, pomalidomide) et ils deviennent rapidement résistants à la dernière ligne actuelle, le daratumumab.

Le venetoclax est un médicament oral qui inhibe BCL2 et induit l’apoptose. Il est particulièrement efficace chez les patients qui ont une t(11-14), du fait d’une surexpression de BCL2, BCL-XL et d’une sous expression de MCL-1 chez ces patients.On se rappellera que ces patients