L’hémophilie acquise A (AHA) est une maladie hémorragique rare et potentiellement mortelle, causée par des auto-anticorps qui inhibent le facteur VIII, un facteur de coagulation essentiel. Le traitement immunosuppresseur est reconnu comme le traitement de première ligne de l’AHA. Toutefois, les preuves concernant la stratégie optimale de prise en charge en première intention, que ce soit en monothérapie ou en traitement combiné, demeurent insuffisantes.

Le blinatumomab sous-cutané est un nouveau médicament efficace pour traiter les LAL-B réfractaires ou en rechute, atteignant un taux de rémission complète égal à 77 % et un profil de sécurité acceptable.

L’ajout du blinatumomab durant la phase de consolidation permet d’améliorer la survie des jeunes adultes atteints de LAL-B.

Les essais de phase III SHINE (R-Bendamustine +/- ibrutinib) et ECHO (R-Bendamustine +/- acalabrutinib, présentés à l’EHA 2024 et publiés en mai 2025 dans le JCO : Wang et al.) ont tous deux démontré la supériorité de l’association chimio + iBTK jusqu’à progression en termes de PFS pour le lymphome du manteau (MCL) du sujet âgé en première ligne, mais sans résultats significatifs en termes d’OS – ce qui reste la principale déception des deux études.

Le DLBCL en rechute ou réfractaire présente un pronostic historiquement médiocre et tout particulièrement chez les patients inéligibles à l’intensification thérapeutique. Le R-GEMOX, fréquemment utilisé dans cette indication, est associé à des taux de RC de l’ordre de 20 – 30 % et de rémission prolongée < 20 %.

Les CAR-T Cells ciblant BCMA sont l'un des traitements d’avenir du myélome multiple. Optimiser leur efficacité tout en réduisant leur toxicité pourrait favoriser leur adoption à plus grande échelle. Grâce à sa conception innovante, l’anito-cel pourra-t-il relever ce défi ?

Dans cet abstract, les auteurs rapportent que SLAMF6 est une nouvelle molécule inhibant l’immunosurveillance antileucémique dans les LAM, et pourrait représenter une cible d’immunothérapie intéressante par anticorps bloquant.

Les patients atteints d’hémophilie, bien que présentant une incidence plus faible d’événements thrombotiques, possèdent néanmoins les mêmes facteurs de risque cardiovasculaire (CV) que la population générale.

L’émicizumab est un anticorps monoclonal humanisé recombinant, bispécifique, qui mime la fonction du facteur VIII (FVIII) de la coagulation, améliorant de manière significative la capacité de coagulation des patients atteints d’hémophilie A. Il est largement utilisé dans le traitement prophylactique des patients souffrant d'hémophilie A sévère ou modérée, avec ou sans inhibiteur.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent une analyse updatée des patients recevant le ziftomenib en association à la chimiothérapie intensive à la dose RP2D pour une LAM NPM1 ou KMT2A nouvellement diagnostiquée. Ces données confirment des taux élevés de réponse et une très bonne tolérance, justifiant la mise en place d’un essai de phase 3 dans cette indication.

On ne présente plus l’essai CAPTIVATE qui a été mis à jour chaque année dans les principaux congrès d’hématologie. Voici enfin l’analyse finale avec 70 mois de suivi, soit 4 ans après l’arrêt du traitement. Dire que les résultats sont excellents est un euphémisme puisque la survie globale (SG) avoisine les 100 % !

Chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW), les inhibiteurs de BTK (BTKi) sont efficaces mais souvent interrompus pour toxicité ou progression. Cette étude rétrospective montre que malgré l’arrêt du traitement, la survie globale (SG) reste prolongée, et qu’un second BTKi permet une meilleure survie sans progression (SSP) comparée aux autres alternatives en l’absence de rechute.