L’impact de l’âge sur les résultats des traitements par ITK dans la LMC-PC n’est pas très connu, alors que cette population augmente.
Cette sous-analyse de l’étude prospective ENEST1st éclaire ce point précis et montre très clairement  l’impact de l’âge sur les toxicités associées au nilotinib. L’étude porte sur 1 089 patients LMC-PC < 3 mois, recevant le nilotinib à 300 mg x2/j. L’objectif principal est le taux de réponse moléculaire 4 log (RM4) à 18 mois de traitement (M18).

Franck Nicolini présentait une actualisation de l’étude Nilo-Peg, étude de phase II. Les résultats de cette étude à 24 mois ont été récemment publié (Nicolini, Lancet Haematology 2015) et avait montré un taux élevé de réponse moléculaire.
Les patients recevaient d’abord le Peg-IFN à 45 µg/semaine pendant 1 mois, puis ensuite débutaient en association le nilotinib à 300 mg x2/j. Le Peg-IFN était poursuivi au maximum 2 ans au maximum, alors que nilotinib pour une durée indéterminée. L’objectif principal

Suite logique de la communication orale de dimanche sur les résultats de radotinib face à l’imatinib en 1^ère ligne des LMC-PC, la même équipe coréenne présente également les résultats concernant la valeur prédictive du transcrit BCR-ABL à 3 mois (M3).
En effet, il a déjà été montré dans des études rétrospectives concernant  l’imatinib et des études prospectives concernant les ITK de 2^ème génération la valeur prédictive du BCR-ABL < 10% au  3^ème mois de traitement  

L’objectif principal de cette étude était de comparer la survie des patients avec LMC et LAL Ph1+ qui présentent une mutation T315I et qui sont soit traités par ponatinib et enregistrés dans l’essai PACE, soit qui ont été traités par ponatinib puis ont bénéficié d’une allogreffe de CSH et enregistrés dans le registre de l’EBMT.

L’étude STIM1 est la première étude prospective d’arrêt de traitement publiée (Lancet Oncology, 2010;11:1029-35). STIM1 est une étude française du FiLMC, à laquelle tous les médecins font référence quand il s’agit d’envisager un arrêt de traitement par inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) chez un patient suivi pour une LMC. Gabriel Etienne nous présente la mise à jour de STIM1 après un follow-up médian de 65 mois après arrêt de l’imatinib

Le registre EUTOS comprend des données de patients atteints de LMC traités par imatinib (IM) dans l’ensemble des essais cliniques entre 2002 et 2006. Le nouveau score EUTOS de survie à long terme (ELTS) a été publié en 2014 (Blood 2014;124(21):153). Il détermine 3 groupes de risques en termes de survie chez 2 205 patients. Ce score a été ensuite validé chez 1 120 patients hors essais thérapeutiques.

Le radotinib (RA) est un ITK de 2^ème génération développé par une société coréenne (IL-YANG Pharm) et a été approuvé par la FDA coréenne pour le traitement des LMC-PC en échec de précédent ITK. Désormais, il fait l’objet d’une étude de phase III, randomisée face à l’imatinib (IM) pour évaluer son efficacité et sa sécurité en 1^ère ligne des LMC-PC.

Plusieurs études ont démontré que l’évolution des patients traités par imatinib en mauvaise réponse moléculaire à 3 mois (BCR-ABL > 10%) était péjorative. L’objectif de cette étude était d’essayer d’identifier ce sous-groupe de patients dès le diagnostic. Pour cela, les auteurs ont utilisé une technique de microarray (Illumina), réalisée sur les cellules mononuclées de 119 patients inclus dans le protocole TIDEL II.

Désormais avec la prolongation de survie très significative des patients LMC avec les traitements ITK, les objectifs, outre la qualité de la réponse moléculaire, peuvent changer. L’évaluation de la qualité de vie (QDV) doit être aussi évaluée. Les grands essais thérapeutiques ne rapportent que peu de données sur la QDV. Ceci a été fait parmi les patients inclus dans 4 études allemandes du groupe German CML dont certains ont été allogreffés.

L’objectif de ce travail est de comparer 2 techniques de séquençage (NGS et Sanger) pour la détection des mutations BCR-ABL chez des patients en échec ou warning selon les critères de l’ELN 2013 en première ou seconde ligne de traitement par un inhibiteur de tyrosine kinase. Entre mai 2013 et juin 2015, 298 patients répondaient à ces critères, mais seuls 140 ont pu être retenus dans l’étude faute de données cliniques disponibles.

Dans l’étude ENESTnd, le nilotinib en première ligne (300 mg et 400 mg deux fois par jour) a permis des taux significativement plus élevés de réponse moléculaire profonde et une protection importante quant à la progression de la maladie en comparaison avec l'imatinib chez les patients atteints de LMC-PC. Dans l'étude ENESTxtnd, la cinétique de la réponse moléculaire sous nilotinib 300 mg 2x/j et de nouvelles stratégies d'optimisation de dose ont été évaluées.

L’association de l’imatinib et de l’interféron pégylé alpha 2b a démontré son efficacité chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) dans l’essai thérapeutique SPIRIT mené par le groupe français du Fi LMC. Cette combinaison permet d’obtenir des taux de réponses moléculaires profondes, supérieurs à ceux obtenus par l’imatinib en monothérapie