Le Pr. Jean-Jacques Kiladjian (Hôpital Saint-Louis, Paris) a présenté la seconde étude intermédiaire de l'essai de phase 3 RESPONSE comparant l'efficacité et la tolérance du ruxolitinib versus le meilleur traitement disponible chez les patients atteints de polyglobulie primitive ayant une réponse inadéquate ou une mauvaise tolérance à l'hydroxyurée.
La première analyse intermédiaire à 48 semaines de traitement a été récemment publiée dans le New England Journal of Medicine (Vannucchi. NEJM 2015). Cette seconde analyse intermédiaire se déroule à 80 semaines de traitement.

L'anémie aplasique (AA) pédiatrique est caractérisée par une moelle pauvre associée à des cytopénies périphériques (anémie, neutropénie, thrombopénie). Le seul traitement curatif actuel est l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.
Le plus souvent les patients atteints d'AA reçoivent des thérapies immunosuppressives (IST) combinant des globulines anti-lymphocytaires (ATG) et de la ciclosporine. Il est retrouvé dans 20 à 70% des cas d'AA la présence d'un clone mineur d'hémoglobinurie paraxosytique nocturne (HPN). Ce dernier

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne  (HPN) est une hémopathie acquise associée à des épisodes d’hémolyse intravasculaire. L’HPN comme le syndrome hémolytique et urémique atypique ou la néphropathie glomérulaire membrano-proliférative sont des pathologies dont la physiopathologie est liée en partie à une activation non contrôlée du système du complément.
Dans l’HPN, la mutation du gène PIG-A, empêche la fixation sur les hématies d’inhibiteur du complément. Actuellement le seul traitement ciblant le système du complément indiqué dans l’HPN est l’éculizumab.

Le risque thromboembolique des patients atteints de lymphomes est encore sujet à débat. Les risques relatifs de développer une thrombose en association à un lymphome vont de 1,5% à 59,5% selon les études.
Cette grande variation est due à la différence des types d'études réalisées (prospective, rétrospective, avec des patients hospitalisés ou en ambulatoire) ainsi que du type de lymphome, de son stade et de son agressivité. Les scores prédictifs actuels des patients atteints de cancers ne sont pas adaptés aux cancers hématologiques.

La survenue d'un épisode de thrombose veineuse profonde peut être un des premiers signes de cancer. Actuellement, il existe une grande diversité des pratiques en matière de dépistage du cancer chez un patient qui présente un premier épisode de maladie thromboembolique veineuse (MTEV) non provoquée.
L'étude présentée par le Dr Carrier dans la session des "Late Breaking abstract" et publiée le même jour dans le NEJM, a cherché à évaluer l'efficacité d'une stratégie de dépistage du cancer occulte qui comprenait

Les patients atteins de cancer présentent un risque plus élevé que la population générale de développer des évènements thromboemboliques veineux (RR : 4 à 7). Ces thromboses secondaires à un cancer sont associées à un haut risque de récurrence.
Le traitement anticoagulant dont les héparines de bas poids moléculaire (HBPM), qui sont actuellement le gold-standard, diminue fortement le risque de récurrences de thrombose veineuse sans augmenter le risque de saignement. La durée optimale du traitement par HBPM reste un sujet lourdement débattu.

Les malades cancéreux présentant un épisode de thrombose veineuse profonde (TVP) reçoivent un traitement anticoagulant et présentent un risque important de complications hémorragiques.
L’objectif de cette étude est d’évaluer le nombre et les caractéristiques des saignements ainsi que les facteurs de risque de ces saignements cliniquement significatifs (saignements majeurs ou non-majeurs) chez les patients cancéreux recevant un traitement anticoagulant pour un premier épisode de TVP.

L’activation de l’hémostase est un facteur clé dans la progression des pathologies malignes. Les traitements anticoagulants pourraient représenter une thérapeutique additive dans le  traitement du cancer.
Plus qu’un effet anticoagulant, les héparines et plus particulièrement les héparines de bas poids moléculaire (HBPM) possèdent un effet antitumoral in vitro et dans des modèles expérimentaux de cancer.
Les études cliniques

Les héparanases sont des enzymes qui induisent une dégradation des Héparanes Sulfates et qui permettent la libération des facteurs de croissance. Les héparanases, notamment lors d’un traitement par héparine et/ou HBPM, sont alors probablement déviées de leurs fonctions premières qui sont de permettre la libération des facteurs de croissance.
Il est probable que la neutralisation des héparanases ait un rôle important au cours du cancer, en limitant la dégradation de la MEC et ainsi la formation des métastases. Cependant, les héparanases

Alors que les nouveaux anticoagulants oraux (NACO) n'ont pas d'AMM spécifique en cancérologie, la question de leur introduction chez nos patients se pose régulièrement.
Le dabigatran est actuellement indiqué dans le traitement préventif des événements thromboemboliques veineux (ETEV) chez les patients ayant bénéficié d’une prothèse totale de hanche ou de genou, présentant une fibrillation atriale non valvulaire avec facteurs de risque ainsi que dans le traitement curatif et la prévention secondaire d’ETEV.
Schulman et al. rapportent l'analyse post hoc de

Les recommandations de l'ESC publiées en 2014 pour la prise en charge de l'embolie pulmonaire (EP) à la phase aiguë, limitent les indications du filtre cave à deux situations. La première est la contre-indication aux anticoagulants ; la seconde est la survenue d'une récidive malgré un traitement anticoagulant optimal.
Cependant, des études observationnelles ont montré que la mise en place d'un filtre cave en complément du traitement anticoagulant, lors d'un épisode d'embolie pulmonaire, n'a fait que s'accroitre ces dernières années.

Plus qu'un effet anticoagulant, les héparines et plus particulièrement les héparines de bas poids moléculaire (HBPM) pourraient avoir un effet antitumoral et/ou antimétastatique.
Les HBPM ont des propriétés antiangiogènes et empêchent l'adhésion des glycosaminoglycanes de surface des cellules cancéreuses avec les plaquettes et les sélectines endothéliales. Les HBPM inhibent également la dégradation de la matrice intercellulaire par les cellules tumorales, et sont neutralisées par les héparanases tumorales contribuant à l’invasion métastatique.