L’association lénalidomide-rituximab (R2) est un standard de traitement du lymphome folliculaire en rechute. Les résultats de cette association restent néanmoins assez moyens puisque plus de la moitié des patients traités par R2 dans l’essai de phase III AUGMENT étaient en rechute à 3 ans de traitement.

La LGL est une hémopathie rare dont les symptomatologies principales sont les cytopénies (au premier rang desquelles neutropénie et risque infectieux) et les manifestations auto-immunes.

Le profil d’efficacité et de toxicité des CAR-T cells dans les DLBCL R/R avec atteinte du SNC n’a fait l’objet que de rares études présentant souvent de faibles effectifs. Ces patients étaient en outre quasi-systématiquement exclus des essais pilotes, à l’exception assez notable des études TRANSCEND et TRANSFORM qui s’intéressaient au liso-cel.

Un nouvel essai clinique de thérapie génique en hémophilie A, sur cellules souches hématopoïétiques fournit ses premiers résultats. Il s’agit d’un essai de phase 1 ouvert à un seul bras, portant sur une thérapie génique de l'hémophilie A transfectant des cellules souches hématopoïétiques autologues par un vecteur lentiviral (clinical trial NCT 05265767).

L'hémophilie A acquise est un trouble de la coagulation sévère caractérisé par la présence d’auto-anticorps neutralisants contre le facteur de coagulation VIII, appelés inhibiteurs. Le traitement standard consiste en un traitement immunosuppresseur dont l’objectif est d’éradiquer ces inhibiteurs.

Une série de trois doses de vaccin contre la grippe améliore significativement la protection sérologique des patients atteints de myélome multiple par rapport à une dose unique. Malgré cette avancée, la protection reste limitée à environ 50 % des patients à la fin de la saison grippale, soulignant la nécessité d’optimiser les stratégies vaccinales.

Cet abstract rapporte les résultats intermédiaires d’un essai de phase 1b évaluant l’ajout du vénétoclax à un schéma de chimiothérapie intensive pour les patients avec une LAM ou un SMD de haut risque nouvellement diagnostiqué. Cette triplette semble avoir une tolérance acceptable.

Cet abstract rapporte les premiers résultats d’activité de l’enzomenib, un nouvel inhibiteur de ménine, qui permet d’obtenir dans cet essai de phase ½ des taux de réponse significatifs avec un profil de tolérance excellent chez des patients avec une leucémie aiguë en rechute ou réfractaire NPM1 ou avec réarrangement de KMT2A.

Les essais de phase 3 MEDALIST et COMMANDS ont montré le bénéfice du luspatercept par rapport aux agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) chez les patients avec un SMD de faible risque en première ligne ou chez les patients SMD avec sidéroblastes en couronne (RS+) et réfractaires aux ASE.

Actuellement, la prise en charge recommandée des patients atteints de myélome multiple consiste à une surveillance active. Cependant, les résultats prometteurs de l’étude AQUILA sur le daratumumab pourraient bouleverser ce paradigme.

Essai randomisé phase 3 comparant le téclistamab en association au lénalidomide vs téclistamab seul vs lénalidomide monothérapie en traitement d’entretien post autogreffe pour myélome nouvellement diagnostiqué : résultats de l’étude de tolérance de l’essai Majestec 4/EMN30.

Le maintien d’une MRD négative pendant 3 ans permet d’arrêter le traitement d’entretien post autogreffe par le lénalidomide dans le myélome : résultats d’une étude prospective.