Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique.

Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale.

Les anticorps bispécifiques, en particulier l'epcoritamab, ont fait montre de résultats très intéressants en monothérapie dans le FL R/R (près de 60 % de RC et SSP 18 mois, de 50 % dans l’essai pilote EPCORE-NHL-1).

L’évaluation de la maladie résiduelle mesurable est un biomarqueur pronostique établi dans les LAM, où elle prédit le risque de rechute et la survie à long terme. Elle est de plus en plus utilisée pour guider la stratégie thérapeutique, notamment pour identifier les patients qui pourraient bénéficier d’une intensification thérapeutique et d’une allogreffe en première rémission complète.

Les duplications en tandem internes du gène FLT3 (FLT3-ITD) sont retrouvées chez environ 25 % des patients LAM adultes. Elles sont associées à une chimiorésistance chez les patients NPM1, et peuvent être ciblées par des inhibiteurs spécifiques. Les FLT3-ITD sont traditionnellement détectées par analyse de fragment avec une sensibilité de ratio allélique (RA) > 0,05.

Détrôner l’ibrutinib, maître incontesté de la révolution thérapeutique initiée dans la LLC depuis plus de 10 ans : l’ambition est claire. C’est tout l’enjeu de cet essai de phase 3 qui oppose, en première ligne comme en rechute, le pirtobrutinib — inhibiteur de BTK non covalent— à son illustre prédécesseur.

Cette étude de phase 2 évaluant une monothérapie par lisaftoclax, un nouvel inhibiteur de BCL2, a inclus 77 patients LLC ayant tous été exposés aux inhibiteurs de BTK et devenus réfractaires ou intolérants au BTKi, ou ayant rechuté après traitement. Le lisaftoclax était administré à la posologie de 600 mg/jour après une période d’augmentation posologique rapide sur 5 jours.

L’induction de tolérance immune (ITI) est le traitement recommandé pour éradiquer les inhibiteurs anti-facteur VIII (FVIII) chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Les inhibiteurs étant la complication la plus redoutée chez ces patients.

Malgré des premiers résultats prometteurs, le vénétoclax n’a pas été approuvé pour les patients avec un myélome présentant une t(11;14). Le sonrotoclax, inhibiteur de BCL2 de 2^e génération, a également démontré son efficacité en monothérapie. Parviendra-t-il à franchir une nouvelle étape en association ?

Le carfilzomib, inhibiteur du protéasome de deuxième génération, a démontré une efficacité reconnue dans le traitement du myélome multiple. Pourtant, jusqu’ici, aucune étude n’avait montré sa supériorité par rapport au bortezomib. L’essai COBRA change-t-il la donne ?

Une intelligence artificielle basée sur la NFS permet de prédire avec une excellente précision la fibrose médullaire (grade 2–3) chez les patients mais pas pour la cellularité. Cette avancée française multicentrique pourrait réduire le recours aux BOM, notamment chez les patients fragiles.

Au cours de la dernière décennie, d'importants progrès ont été faits dans la compréhension de la biologie du DLBCL et en particulier de ses différents sous-types moléculaires. À la classification historique GCB vs ABC, basée sur le profil d'expression génique, se sont ajoutés la distinction de cluster moléculaire dont les plus consensuels sont le LymphGen.