Limiter la réaction du greffon contre l’hôte chronique (cGVH) reste un enjeu majeur pour la qualité de vie des patients allogreffés. Suite à l’étude REACH-3 (Zeiser, NEJM 2021), le ruxolitinib qui inhibe JAK1 et JAK2 est devenu le traitement de référence de la cGVH cortico-résistante, mais 50 % des patients sont en échec à 6 mois.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent une actualisation de l’essai de phase 1b KOMET-001 évaluant le ziftomenib dans des LAM NPM1 en rechute ou réfractaires.

Dans cet abstract, les auteurs présentent les résultats de l’essai de phase 3 MORPHO, qui montre que les patients avec une LAM FLT3-ITD transplanté en première rémission complète et qui ont une MRD FLT3-ITD + ont un bénéfice à recevoir un traitement de maintenance par gilteritinib.

L'activation plaquettaire entraîne la formation de thrombus occlusifs qui peuvent provoquer infarctus du myocarde, AVC, artériopathie des membres inférieurs, thrombose veineuse profonde…

Le fitusiran est un siRNA (ARN interférant) thérapeutique administré par voie sous-cutanée (SC), qui cible de manière spécifique l’antithrombine, pour rééquilibrer l'hémostase des patients atteints d'hémophilie A ou B, quel que soit le statut de l'inhibiteur.

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) auto-immun est une maladie rare causée par un déficit sévère en ADAMTS13, lié à des auto-anticorps anti-ADAMTS13.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent l’efficacité du CAR-T ADCLEC.syn1 ciblant ADGRE2 et CLEC12A dans des modèles murins de LAM, et suggèrent une activité anti-leucémique spécifique et une toxicité hématologique modérée.

Dans cette étude, les auteurs rapportent les résultats intermédiaires de l’essai de phase 3 IMerge, évaluant l’imetelstat, un inhibiteur de la télomérase, dans le traitement de SMD de faible risque dépendant transfusionnel en échec ou en rechute après traitement par agents stimulant l’érythropoïèse.

Le groupe PETHEMA rapporte des résultats préliminaires de l’essai de phase 2 QUIWI évaluant le Quizartinib en combinaison à la chimiothérapie intensive dans les LAM nouvellement diagnostiquées non FLT3-ITD et rapportent un bénéfice en survie dans les groupes ELN non-défavorables.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent les résultats de l’essai randomisé de phase 3 COMMANDS, qui montre la supériorité du luspatercept par rapport à l’époïétine alpha dans le traitement des SMD de faible risque dépendant transfusionnel.

Le ponatinib permet l’obtention d’une réponse moléculaire plus profonde et précoce. Le ponatinib est bien toléré avec un profil similaire à l’imatinib.

Les cellules leucémiques de LAL-T chimiorésistantes sont préférentiellement retrouvée dans les niches médullaires riches en adipocytes. L’expression du marqueur CD44 sur les cellules leucémiques quiescentes entraine une rétention dans la niche via l’adhésion aux sélectines E.