L’essai de phase 3 QUAZAR AML 001 avait rapporté qu’une maintenance par azacitidine orale (CC-486) était associée à une survie globale (SG) et sans rechute (SSR) prolongée comparé au placebo chez les patients avec une LAM en rémission complète (RC) après traitement...

Les mutations de TP53 sont associées à une mauvaise réponse et à un mauvais pronostic dans les hémopathies myéloïdes. Les syndromes myéloprolifératifs (SMP) sont un bon modèle d’étude de l’impact des mutations TP53 car elles sont souvent impliquées dans...

Les cellules souches et progéniteur hématopoïétiques (CSPH) acquièrent des mutations somatiques au cours du temps. L’expansion clonale de certaines CSPH mutées les rend détectables sous forme d’une hématopoïèse clonale (HC), un état qui prédispose les patients...

Malgré la caractérisation de plus en plus précise de l’impact pronostique des mutations retrouvées dans les syndromes myélodysplasiques (SMD), les outils de stratifications actuels (IPSS, IPSS-R) ne prennent en compte que les variables cliniques et la cytogénétique...

L'emicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique qui fait le pont entre le facteur IX activé et le facteur X, remplaçant ainsi la fonction du FVIII activé manquant chez les patients atteints d'hémophilie A. L'étude de phase IIIb, multicentrique, nommée STASEY (NCT03191799) a évalué...

L'hémophilie A acquise (AHA) est un trouble hémorragique rare dans lequel des auto-anticorps acquis contre le facteur VIII (FVIII) endogène entraînent une diminution de l'activité du FVIII. L'AHA peut entraîner des hémorragies potentiellement graves, pouvant engager le pronostic vital...

La carence en fer a des conséquences cliniques importantes tant sur le plan physique que psychologique chez les jeunes femmes, d’abord jeunes adolescentes puis adultes. Les femmes souffrant de ménométrorragies présentent un risque particulièrement élevé de carence martiale...

Les hémophilies A et B sont des anomalies rares de la coagulation caractérisés par une symptomatologie hémorragique clinique, liée à un déficit en facteur VIII ou IX, de la coagulation.
Le fitusiran est un siRNA thérapeutique expérimental administré par voie sous-cutanée qui cible l'antithrombine pour...

Le séquençage de nouvelle génération (NGS) a permis d’importants progrès dans le domaine de l'hématologie diagnostique ses dernières années. Et le diagnostic des maladies héréditaires a ainsi progressé à pas de géant. Ces patients peuvent malgré tout rester sans diagnostic pendant longtemps...

« La balance bénéfice-risque de la vaccination anti-Covid-19 est donc incontestablement positive, et conduit à maximiser autant que possible la couverture vaccinale », assure Michel Goldman, Chair professor, Université Libre de Bruxelles (ULB) dans Sud Ouest. Il évoque néanmoins « les effets indésirables rares qui ont retenu l’attention »...

« La neuropathie correspond à l'atteinte d'un ou plusieurs nerf(s) du système nerveux périphérique. Troubles moteurs, sensoriels mais aussi parfois altérations des fonctions vitales involontaires comme la respiration ou la digestion : ces maladies peuvent être invalidantes », indique Santé Magazine. Il existe « deux grands types de neuropathies...

« GlaxoSmithKline (GSK) annonce le lancement de 'Target the Future', une initiative internationale pluriannuelle dédiée au myélome multiple. Ce programme se consacrera aux progrès de la recherche et proposera également des solutions destinées aux patients, à leurs soignants et à leurs proches », fait savoir BFM sur son site...