La thrombopénie induite par l’héparine (TIH) est une réaction immunologique médicamenteuse rare, classiquement caractérisée par la présence d’anticorps dirigés contre le complexe facteur plaquettaire 4 (PF4)/héparine, capables d’activer les plaquettes.

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) immuno-médié (iPTT) est une microangiopathie thrombotique (MAT) caractérisée par un déficit sévère en activité ADAMTS13 et la formation de thrombi riches en facteur von Willebrand (VWF) et en plaquettes dans la microcirculation.

L’apixaban et le rivaroxaban sont deux anticoagulants oraux directs (AOD) inhibiteurs du facteur Xa indiqués dans le traitement de la maladie veineuse thromboembolique (MVTE). Ces deux AOD présentent une efficacité anticoagulante comparable pour réduire le risque de récidive de MVTE.

Les patients atteints de cancer traités par anticoagulants pour une maladie veineuse thromboembolique associée au cancer présentent un risque élevé à la fois de récidive thrombotique et de saignement. Aujourd’hui, une anticoagulation à demi-dose peut être proposée afin de réduire le risque hémorragique, mais ce risque persiste malgré tout.

Le marstacimab est un anticorps monoclonal qui inhibe le Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), augmentant ainsi la génération de thrombine et restaurant l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B.

La thérapie par cellules CAAR-T (Chimeric AutoAntibody Receptor T) est une extension de la technologie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T) appliquée aux maladies auto-immunes.

Le traitement prénatal de l’hémophilie A (HA) est une approche potentiellement faisable mais encore inexplorée. Elle consiste en une injection échoguidée à 18–24 semaines de gestation de cellules transfectées synthétisant du facteur VIII. Ces cellules permettraient une fois injectées au fœtus, une synthèse de facteur VIII corrigeant partiellement le déficit en facteur VIII et donc le phénotype hémorragique.

Les patients atteints de maladie de Willebrand présentent parfois un phénotype hémorragique difficile à contrôler par les traitements actuels, qui peuvent être lourds avec une efficacité sous-optimale.

L’induction de tolérance immune (ITI) est le traitement recommandé pour éradiquer les inhibiteurs anti-facteur VIII (FVIII) chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Les inhibiteurs étant la complication la plus redoutée chez ces patients.