Les patients atteints d’hémophilie, bien que présentant une incidence plus faible d’événements thrombotiques, possèdent néanmoins les mêmes facteurs de risque cardiovasculaire (CV) que la population générale.

L’émicizumab est un anticorps monoclonal humanisé recombinant, bispécifique, qui mime la fonction du facteur VIII (FVIII) de la coagulation, améliorant de manière significative la capacité de coagulation des patients atteints d’hémophilie A. Il est largement utilisé dans le traitement prophylactique des patients souffrant d'hémophilie A sévère ou modérée, avec ou sans inhibiteur.

Dans cet abstract, les auteurs rapportent une analyse updatée des patients recevant le ziftomenib en association à la chimiothérapie intensive à la dose RP2D pour une LAM NPM1 ou KMT2A nouvellement diagnostiquée. Ces données confirment des taux élevés de réponse et une très bonne tolérance, justifiant la mise en place d’un essai de phase 3 dans cette indication.

On ne présente plus l’essai CAPTIVATE qui a été mis à jour chaque année dans les principaux congrès d’hématologie. Voici enfin l’analyse finale avec 70 mois de suivi, soit 4 ans après l’arrêt du traitement. Dire que les résultats sont excellents est un euphémisme puisque la survie globale (SG) avoisine les 100 % !

Chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW), les inhibiteurs de BTK (BTKi) sont efficaces mais souvent interrompus pour toxicité ou progression. Cette étude rétrospective montre que malgré l’arrêt du traitement, la survie globale (SG) reste prolongée, et qu’un second BTKi permet une meilleure survie sans progression (SSP) comparée aux autres alternatives en l’absence de rechute.

Dans la leucémie à grands lymphocytes (LGL), le méthotrexate (MTX) et la cyclophosphamide (CP) sont les traitements de 1^re ligne les plus utilisés sans validation prospective. Cette étude prospective montre une nette supériorité de la CP sur le MTX en termes de réponse complète et globale dès 4 mois, sans toxicité accrue.

La délétion 17p est une anomalie cytogénétique assombrissant le devenir des patients avec un myélome multiple (MM). Cette étude française s’est intéressée à la biologie des MM avec une del17p pour en découvrir leur vulnérabilité.

Cette analyse finale de l’essai CLL13, avec un recul de plus de 5 ans confirme la supériorité en termes de SSP et de temps jusqu’au traitement suivant (TTNT) pour le vénétoclax associé à l’obinutuzumab +/- ibrutinib par rapport à l’immunochimiothérapie (ICT).

Plusieurs stratégies se sont opposées dans la prise en charge du lymphome de Hodgkin (LH) en première ligne ces 20 dernières années. D’abord, les stratégies basées sur l’ABVD (s’orientant vers l’escalade thérapeutique en cas de mauvaise réponse) et les stratégies basées sur le BEACOPPesc (s’orientant vers la désescalade thérapeutique en cas de bonne réponse).

L’axi-cel est le traitement standard du DLBCL réfractaire (progression/rechute < 1 an de la 1^re ligne) depuis les résultats de l’essai ZUMA-7 (et, pour le sujet unfit, ALYCANTE). Si de nombreuses données issues de registres nationaux ont confirmé que l’efficacité et la toxicité des CAR-T cells en situation de vraie vie étaient très proches de celles des essais dans l’indication de la 3^e ligne et plus, une telle démonstration n’a stricto sensu pas été faite pour l’indication de la 2^e ligne.

La caractérisation robuste des LAL-T par profil d’expression génique positionne le séquençage du transcriptome comme l’examen de premier plan pour leur contrepartie B.

Pour les patients avec un myélome, les rechutes après un traitement par un anticorps spécifique nécessitent de nouvelles stratégies thérapeutiques. Une association avec un inhibiteur de check-point pour booster les lymphocytes T est une piste intéressante, explorée dans cet essai TRIMM-3.