« Soutenue par France 2030, la société lyonnaise Advanced BioDesign est la seule en France à travailler sur un traitement de la leucémie Myéloïde Aiguë (LAM). Elle annonce «des résultats très encourageants» de son candidat médicament ABD-3001 dans l’essai de phase I/II Odyssey, commencé il y a 15 mois », révèle Le Progrès.

« Les thérapies géniques et cellulaires sont très efficaces contre les cancers du sang mais sont hors de prix. Des scientifiques cherchent donc à réaliser une production publique, pour rendre le coût de ces traitements plus soutenable », fait savoir Anne-Laure Dagnet sur le site de France Info.

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) héréditaire est un déficit quantitatif en ADAMTS13 et responsable de microangiopathie thrombotique grave. La protéine recombinante ADAMTS13 est enfin disponible mais son efficacité en comparaison au traitement standard n’est pas connue.

Durant cette phase II, aucune différence notable dans le taux d'infections à 12 mois n'a été observée entre les patients traités par IgIV et ceux sous antibioprophylaxie (sulfaméthoxazole-triméthoprime) pour une hypogammaglobulinémie secondaire à une hémopathie. Pas de signal de toxicité, de résistance antibiotique ou de gravité des infections sous antibioprophylaxie par sulfaméthoxazole-triméthoprime.

Cet article rapporte les résultats de l’essai MagnetisMM-3 qui a évalué l’efficacité et la tolérance de l’elranatamab, un anticorps bispécifique anti-BCMAxCD3, chez des patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire.

L'essai ELARA était un essai international évaluant l'efficacité et la sécurité du tisagenlecleucel, chez des patients adultes atteints de lymphome folliculaire (LF) réfractaire ou en rechute (R/R). Le lymphome folliculaire est un type de lymphome non hodgkinien certes indolent mais dont le pronostic s’assombrit après plusieurs lignes de thérapies conventionnelles.

Le site de Boursorama reprend une dépêche de l’agence de presse allemande Reuters : « La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a examiné 22 cas de cancers des cellules T survenus après un traitement par CAR-T, ont déclaré mercredi deux hauts responsables de la FDA...

L’idecabtagene vicleucel, CAR-T cell anti-BCMA, est utilisable en France depuis l’été 2021 dans un programme d’accès précoce, chez des patients ayant reçu au moins trois lignes thérapeutiques antérieures, et sur les bases des résultats de l’essai de phase 2 KarMMa. Cette étude, s’appuyant sur le registre DESCAR-T, rapporte les données d’efficacité et de tolérance de ce traitement.

Le domaine des CAR-T cells, bien que prometteur dans le traitement des hémopathies, se heurte à des défis majeurs dans les cancers solides, avec des taux de rechute élevés chez certains patients et un usage encore limité en oncologie solide. Comprendre pourquoi les tumeurs échappent à l'action des CAR-T cells est donc crucial sur le plan médical.

Les cytopénies (ou CAHT) sont une complication fréquente après les CAR-T cells anti-BCMA et elles peuvent parfois être prolongées et entraîner des complications (infections, transfusions). L’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques peut permettre d’améliorer durablement les cytopénies.

Les inhibiteurs du BTK (iBTK) covalents ont changé le pronostic des patients affectés de LLC. Cependant le traitement jusqu’à progression et la liaison covalente à la cible entrainent la survenue de résistances et un échappement au traitement. Le pirtobrutinib est un iBTK sélectif et non covalent, et sa liaison réversible au BTK permet une efficacité chez les patients doubles exposés.

La prévalence des clonal hematopoiesis of indeterminate potential (CHIP) est évaluée entre 30 à 40 % des patients avant CAR-T, dont certains présentent aussi des Clonal Cytopenia of Undetermined Significance (CCUS). Le risque d’évolution vers des hémopathies myéloïdes en lien avec les CAR-T cells « therapy-related myeloid neoplasia (t-MN) » est évalué entre 1-3 %.