L'hémophilie A acquise (AHA) est un trouble hémorragique rare et grave provoqué par des auto-anticorps dirigés contre le facteur VIII de coagulation (FVIII), survenant parfois après une grossesse ou chez les personnes âgées. Le type de saignement est variable, allant de légères ecchymoses, aux hématomes musculaires diffus ou aux hémarthroses.

Les CAR-T anti-CD20 ont démontré leur efficacité dans la maladie de Waldenström, même si cette efficacité a parfois été retardée. Le traitement a été bien toléré, sans toxicité de grade 3 (CRS ou ICANS).

Le traitement du myélome en première ligne est une association de quatre médicaments pour tous les patients jusqu’à l’âge de 80 ans.

L’analyse finale de cette étude de phase 3 randomisée montre qu’un traitement par ibrutinib en 1^re ligne de traitement permet une SSP médiane de 9 ans. ⅓ des patients sont toujours traités.

Le marstacimab est un anticorps monoclonal ciblant la protéine inhibitrice de la voie du facteur tissulaire (anticorps antiTFPI) afin d'améliorer l'hémostase en activant la voie extrinsèque de la coagulation sanguine. Les résultats de l'étude pivot de phase 3 (NCT03938792) démontrent l'efficacité et l'innocuité du marstacimab en administration sous-cutané hebdomadaire pour réduire les épisodes hémorragiques chez les adolescents...

L’adjonction du bortezomib à la combinaison lénalidomide + dexamethasone + isatuximab est très Benefit !

Cet abstract rapporte les résultats finaux de l’essai de phase 2 IDIOME, évaluant l’ivosidenib en monothérapie chez des patients avec un SMD. Les auteurs rapportent d’excellents résultats chez les patients avec un SMD de haut-risque en première ligne, avec des réponses importantes et durables. L'ivosidenib est un inhibiteur de la protéines mutée IDH1 autorisée dans les leucémies aiguës myéloïdes IDH1 en monothérapie ou en association...

Obecabtagene autoleucel permet d’obtenir un taux de 40 % de rémission complète persistante sans avoir recours à l’allogreffe chez les patients adultes avec LAL-B réfractaire ou en rechute. Obecabtagene autoleucel (obe-cel) est un CAR-T anti-CD19 autologue de temps de production court ayant pour objectif d’améliorer le profil de toxicité et améliorer ses capacités d’expansion et de persistance. Les résultats préliminaires démontrant le profil de toxicité et d’efficacité précoce ont été communiqués précédemment (Roddie C. ASH, 2023). 

WU-CART-007 est un CAR-T cell allogénique modifié, avec invalidation du TCR et du CD7 pour prévenir de l’action fratricide et diminuer le risque de maladie du greffon contre l’hôte à partir d’une source exempte de cellules T malignes. WU-CART-007 permet d’obtenir un taux important de rémission complète avec un profil de toxicité acceptable permettant de conduire les patients à l’allogreffe...

L’introduction du blinatumomab en consolidation a permis l’obtention d’une MRD indétectable pour l’ensemble des patients après les deux cycles de traitement et n’est à ce jour associée à aucun événement (décès, rechute ou cancer secondaire). Malgré l’amélioration de la toxicité globale, l’administration du blinatumomab au sein de cette population de patients est associée à une fréquence augmentée de crises convulsives malgré l’administration d’un traitement prophylactique...

L’hepcidine est augmentée après une perfusion de fer IV. Dans le contexte d’une anémie modérée, un traitement au long cours par fer per os doit être repris à 14 jours après la perfusion de fer IV. La carence en fer est une préoccupation mondiale. Lorsqu'elle est récurrente ou après l’échec d’un traitement par voie orale, une supplémentation rapide par fer intraveineux peut être nécessaire...

La triplette obinutuzumab-pirtobrutinib-venetoclax permet d’obtenir 90 % de MRD indétectable à un seuil de 10-6 après 1 an de traitement. Les associations triples ou « triplettes » ont montré dans la LLC au cours de plusieurs essais dont le CLL13 du groupe allemand des taux de réponse complète importants mais au prix d’une toxicité potentiellement plus marquée..