L'efanesoctocog alfa est une nouvelle molécule thérapeutique, substitutive du facteur VIII (FVIII) conçue pour avoir une demi-vie allongée, indépendante de la liaison au facteur Willebrand. Dans l'étude de phase 3 XTEND-Kids menée chez des enfants de moins de 12 ans atteints d'hémophilie A sévère et déjà traités, l'efanesoctocog alfa a été bien toléré.

En raison des difficultés liées à l'administration intraveineuse du facteur (F)VIII, de nombreux nourrissons atteints d'hémophilie A (HA) sévère ne reçoivent pas de traitement prophylactique avant l'âge de 1 an ou plus. L'émicizumab peut être administré par voie sous-cutanée dès le diagnostic de l'hémophilie A, ce qui peut réduire le risque de saignements spontanés et traumatiques.

Les stratégies basées sur le BEACOPP escaladé sont actuellement celles qui produisent les meilleurs résultats en première ligne thérapeutique du lymphome de Hodgkin avancé. Deux stratégies guidées par la TEP2 sont largement utilisées en Europe avec des SSP à 5 ans autours de 90 %.

Tout comme dans l’essai FLAIR, l’immunochimiothérapie par RFC est malmenée dans l’essai CLL 13 GAIA. Il s’agit d’un grand essai randomisé prospectif du groupe allemand qui a comparé chez 920 patients fit en 1^re ligne de traitement une immunochimiothérapie de type BR ou FCR à trois schémas contenant du vénétoclax et un anticorps anti-CD20 associé ou non à l’ibrutinib.

Les rechutes SNC des patients pris en charge pour un LBDGC sont des évènements globalement rares mais de pronostic très sombre. Ce travail s’attache à décrire les caractéristiques et le devenir cliniques de ces patients présentant une rechute/progression SNC après un traitement de première ligne de type R-CHOP-like.

Les données de l’étude monocentrique de phase 2 du National Institute of Health ont été présentées avec un recul qui atteint désormais 10 ans. Il s’agissait d’un mélange de patients en 1 L et en rechute, avec deux cohortes distinctes selon l’existence ou non d’une anomalie TP53 à l’inclusion.

L’étude FLAIR est une grande étude de 1 L menée par le groupe anglais qui a eu les honneurs de la session « Best of ASH » car ses résultats impactent la pratique et confirment que l’immunochimiothérapie n’a plus d’indication dans le traitement de 1^re ligne de la LLC.

Le standard de traitement des patients atteint de lymphome de Hodgkin en rechute ou réfractaire (LH R/R) repose historiquement sur une polychimiothérapie suivie d’une intensification/autogreffe en cas de réponse. Les associations nouvelles, de type brentuximab-vedotin (Bv)-chimio, permettent d’augmenter les taux de réponse et l’accessibilité à la greffe.

La maladie résiduelle moléculaire (MRD) évaluée sur sang a été mise à l’honneur au cours de cet ASH et au centre d’un certain nombre de communications importantes. L’impact pronostique d’une mauvaise décroissance de la MRD sanguine (captant l’ADN tumoral circulant, ctDNA) est déjà connue depuis de nombreuses années dans le LBDGC et le lymphome de Hodgkin.

¼ des patients ayant une IgM monoclonale souffrent de neuropathie périphérique, de mécanismes variables (amylose, cryoglobuline, POEMS ou anticorps anti-MAG). Des anticorps anti-MAG sont retrouvés chez 40-50 % des patients ayant une neuropathie associée à un pic IgM.

Dans cette communication orale sont rapportées les données de vraie vie d’une étude rétrospective multicentrique européenne sur l’utilisation du tagraxofusp en monothérapie dans les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LAPDC).

La pause du BTKi ne permet pas d’améliorer la réponse au rappel du vaccin contre le COVID. La pause de 3 semaines du BTKi dans la LLC a été associée à des augmentations de tailles des adénopathies.