L’optimisation de la prise en charge des patients atteints de la maladie de Parkinson est un enjeu majeur pour améliorer leur qualité de vie. La rééducation joue un rôle essentiel dans le traitement des patients atteints de la MP à tous les stades de la maladie et son accessibilité est un enjeu.

AFM Téléthon 3 mars 2025
« L’administration de cellules souches embryonnaires issues de donneurs (EN001) chez des patients atteints de DMD est associée à peu d’effets indésirables dans une étude de phase I [en Corée du sud], mais son efficacité reste à démontrer », indique l’AFM Téléthon.

AFM Téléthon 3 février 2025
« De nouveaux résultats de l’essai du DYNE-101 confirmeraient les premiers signes d’efficacité du candidat-médicament, tandis que de nouvelles approches thérapeutiques innovantes se concrétisent avec le démarrage de deux nouveaux essais cliniques », annonce l’AFM Téléthon sur son site.

AFM Téléthon 13 février 2025
« Une étude sur les données de plus de 1000 patients britanniques atteints de maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) montre que les principales causes de décès sont liées aux atteintes cardiaque et respiratoire caractéristiques de cette maladie », révèle l’AFM Téléthon.

Investing 24 février 2025
« PepGen Inc. (…), une société de biotechnologie en phase clinique (…), a annoncé des données initiales positives de son essai de phase 1 FREEDOM-DM1 pour le PGN-EDODM1, un traitement contre la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) », fait savoir le site.

Il s’agit d’une revue reprenant les éléments principaux du diagnostic et de la prise en charge de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), également appelée maladie de Steinert. Les auteurs rappellent que la DM1 est la plus fréquente des dystrophies myotoniques avec une prévalence estimée de 1/2100 dans l’état de New York.

La mexilétine est un inhibiteur sélectif des canaux sodiques, antiarythmique de classe 1b, qui diminue la durée du potentiel d’action et prolonge la période réfractaire relative. Au niveau musculaire, elle restaure l’activité membranaire de la fibre à un niveau proche de la normale. Elle présente une indication pour la prise en charge symptomatique des adultes atteints de myotonie non dystrophique.

La myotonie est un symptôme invalidant dû à un défaut de relaxation du muscle après un mouvement volontaire souvent décrit comme une raideur. La myotonie peut impacter la qualité de vie, la mobilité des patients. C’est le symptôme principal des dystrophies myotoniques et des myotonies non dystrophiques.

« Alors que la maladie d'Alzheimer est encore incurable, des chercheurs établissent une liste de 7 habitudes pour en réduire le risque d’apparition », indique Louis Tardy dans Femme Actuelle.

« Elle s'appelle PINK1 et bien qu'elle soit connue depuis 20 ans, c'est la première fois que des scientifiques parviennent à la voir clairement dans des travaux publiés dans Science. Cette protéine, essentielle à la destruction des mitochondries lorsqu'elles ne fonctionnent plus, est mutée chez de nombreux patients... »

Gala 14 mars 2025
« En France, 900.000 personnes sont atteintes de cette pathologie neurodégénérative qui touche deux fois plus les femmes que les hommes », rappelle Gala en préambule.

Fraser, un professeur et chercheur australien « a commencé à ressentir des troubles cognitifs subtils à la fin de la trentaine. Ce qu’il croyait être de simples oublis s’est finalement révélé être un diagnostic bouleversant : la maladie d’Alzheimer à seulement 41 ans », révèle Catherine Cordonnier dans Top Santé.