ARTICLE DU JOUR
Autorisation d'accès précoce : 100.000 patients en ont déjà bénéficié

Depuis le 1er juillet 2021, il ne faut plus dire « ATU », mais « autorisations d’accès précoce ou compassionnel ». L’autorisation d’accès précoce (AAP) permet aux patients un accès rapide et remboursé à des médicaments non encore autorisés ou pris en charge dans le droit commun. En deux ans, 100.000 patients ont profité de cette opportunité.
 
La réforme de 2021 concernant l'accès dérogatoire aux médicaments avait pour objectif de simplifier l'accès rapide à des traitements innovants pour les patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes, et ce, avant leur mise sur le marché. De 6 anciens régimes du système ATU-RTU, nous sommes ainsi passés à 2 nouveaux (autorisations d’accès précoce-AAP et compassionnel-AAC).
En résumé, une partie des médicaments innovants sont, au départ, délivrés dans le cadre d’un accès compassionnel, donc individuel et de manière très précoce, même si les données issues des essais cliniques sont encore incomplètes.
Ensuite, lorsque ces données sont jugées suffisantes par l'ANSM et que le produit de santé satisfait aux critères d'innovation de la HAS, le fabricant soumet une demande d'accès précoce. Cela permet de suivre le produit de santé, en particulier dans des conditions réelles. Cela facilite ensuite sa mise sur le marché et son remboursement, avec pour objectif d'élargir la prescription.
Deux ans après l’entrée en vigueur du dispositif AAP, celui-ci a déjà bénéficié à plus de 100.000 patients. Il est de plus en plus sollicité par les industriels : plus de 250 demandes ont été déposées en 2 ans et cela va crescendo.
Le délai d’évaluation (HAS/ANSM) est de 78 jours, inferieur au délai règlementaire fixé à 90 jours. Sur les 125 décisions rendues au 1^er juillet 2023 par la HAS, 78% étaient positives. L’APP permet de bénéficier d’une prise en charge du traitement en moyenne 9 mois avant son inscription sur les listes de remboursement.
Enfin, les produits évalués dans le cadre du droit commun au 1^er semestre 2023 et apportant un progrès thérapeutique conséquent (ASMR I à III) étaient, pour 80% d’entre eux, déjà disponibles en accès précoce.
 
Référence :
HAS-ANSM : Accès précoce des médicaments : un bilan positif après deux ans de mise en place du dispositif