Dans les maladies rhumatologiques comme dans d’autres maladies, le gène thérapeutique peut être transféré selon deux stratégies différentes (figure 8).

ex-vivo : prélèvement des cellules de l’organisme, puis introduction du transgène par l’un ou l’autre des différents vecteurs...

Pour pouvoir exercer un effet bénéfique dans une maladie, un gène thérapeutique doit franchir plusieurs barrières biologiques (barrières vasculaires, espaces interstitiels, membrane plasmique cellulaire, membrane nucléaire). Or, le passage passif de l’ADN au travers des différents compartiments est très faible, et ce quelle que soit la voie d’administration utilisée. Pour l’aider à franchir toutes les barrières, le gène médicament a...