Audition : la thérapie génique continue de progresser
La thérapie génique semble capable de restaurer, au moins partiellement, l’audition chez les enfants mais aussi chez les adultes en cas de surdité congénitale. C’est ce qu’indiquent les premiers résultats d’un essai mené en Chine chez des patients âgés de 1 à 24 ans. Après six mois de suivi, les fonctions auditives ont été améliorées à tous les âges, et la thérapie a été bien tolérée. Les résultats sont parus dans Nature Medicine.
La thérapie génique a montré des résultats prometteurs dans la surdité congénitale chez les enfants, mais les données manquaient chez les sujets plus âgés. Les résultats préliminaires d’un essai clinique sont porteurs d’espoir.
Dans cet essai à un seul bras, dix participants atteints de surdité autosomique récessive âgés de 1 à 24 ans inclus dans cinq sites en Chine ont reçu la thérapie génique avec virus adéno-associé (AAV)-OTOF. Les critères d'évaluation principaux étaient la sécurité et la tolérance à 5 ans, et les critères secondaires évaluaient la fonction auditive.
Les premiers résultats divulgués après 6 à 12 mois de suivi indiquent une bonne tolérance sans effets indésirables sévères. La diminution des neutrophiles était l'événement indésirable le plus fréquent (16 sur 162). Le niveau d'audition a augmenté chez les dix participants, passant en moyenne de 52 dB à l’inclusion à 106 dB après six mois de suivi.
D'autres critères secondaires ont montré des améliorations de la fonction auditive à différents tests (par clic, par rafale de sons, ou encore à l'état stationnaire). L'effet thérapeutique a été rapide, avec un bénéfice constaté en un mois. Il dépendait de l'âge avec des résultats optimaux chez les enfants de 5 à 8 ans.
L'essai se poursuit pour évaluer la sécurité de la thérapie génique et son efficacité à plus long terme.
Référence:
Jieyu Qi et al.
AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial
Nat Med. 2025 Jul 2. doi:10.1038/s41591-025-03773-w.
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