Une étude de phase III révèle qu'un nouvel inhibiteur oral du facteur B du complément surpasse nettement l'éculizumab pour restaurer le taux d'hémoglobine chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément.

Les BTK degraders ouvrent une nouvelle piste thérapeutique dans la LLC en rechute/réfractaire, y compris chez des patients lourdement prétraités et exposés aux iBTK, et/ou aux inhibiteurs de BCL2. Les données actualisées de bexobrutideg et de tacabrutideg montrent des taux de réponse élevés, avec une activité conservée dans des situations thérapeutiques difficiles.

Alors que la mortalité globale des hémopathies malignes diminue depuis 24 ans aux États-Unis, celle des patients dont la maladie se complique d'une embolie pulmonaire connaît une nette accélération depuis 2017, selon une large étude en population.

Bela-DRd montre des réponses profondes et prolongées en première ligne chez les patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué non éligibles à l’autogreffe. La toxicité oculaire du belantamab reste le principal enjeu, mais l’administration espacée toutes les 8 à 12 semaines semble en améliorer la tolérance sans compromettre l’efficacité.

CCR9 a été précédemment identifié par les équipes de University College London comme cible d'immunothérapie dans la leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T) en rechute ou réfractaire (r/r). Cependant, plusieurs obstacles limitent sa translation clinique : le risque d’échappement antigénique, une expression faible et hétérogène, et la complexité des thérapies CAR-T.

En première ligne de traitement, l’association orale zanubrutinib + sonrotoclax induit des réponses profondes, rapides et homogènes, indépendamment des facteurs pronostiques habituels (statut IGHV ou mutation TP53).

L’analyse finale de CLL14 confirme le bénéfice durable de 1 an de venetoclax-obinutuzumab en première ligne de LLC. Avec près de 10 ans de recul, la stratégie conserve un avantage net en SSP et en délai jusqu’au traitement suivant, proche de 8 ans, tout en rappelant que le suivi à long terme doit aussi porter sur la prévention des infections et le dépistage des seconds cancers.

L’étude ERASMM s’attaque à une question brûlante : peut‑on modifier l’histoire naturelle du myélome indolent grâce aux immunothérapies de nouvelle génération, comme l’elranatamab ? Les premiers résultats invitent à reconsidérer notre approche, sans trancher encore le débat.

Après l’essor des immunothérapies ciblant BCMA, l’intérêt pour de nouvelles cibles comme GPRC5D ne cesse de croître. Le talquetamab a été évalué dans l’essai de phase 3 Monumental‑3, présenté en session plénière à l’EHA. Une étape clé pour définir sa place dans l’arsenal thérapeutique du myélome multiple…

L’asciminib permet d’obtenir des taux supérieurs de réponse moléculaire profonde RM4.5 par rapport aux ITK de deuxième génération. Le profil de tolérance et de sécurité de l’asciminib reste favorable sans signe d’événement ajouté.

L’activation de NOTCH1 permet de sortir les cellules souches leucémiques de LAL-T de leur état de quiescence et de les sensibiliser à la chimiothérapie afin de réduire le risque de rechute.

Un criblage pharmacologique à haut débit met en évidence l’efficacité de l’inhibition d’XPO1 dans les LAL-B CDX2/UBTF. XPO1 est impliqué dans un complexe de régulation de la chromatine faisant intervenir la fusion UBTF::ATXN7L3, KMT2A et la ménine.