Pour réduire l’accumulation cellulaire en globotriosylceramide (Gb3), deux enzymothérapies substitutives sont utilisables dans la maladie de Fabry, le traitement par l’algasidase-a et celui par l’algasidase-b. L’utilisation de ces enzymothérapies peut induire des réactions allergiques lors de la perfusion et progressivement la formation d’anticorps neutralisants (neutralizing antidrug antibodies, ADA).

Les rhumatismes inflammatoires chroniques et les MICI peuvent s’observer chez des femmes jeunes, en âge de procréer et in fine avec désir de parentalité. Se pose alors la question de la prise en charge thérapeutique et du rôle notamment de certaines classes de médicaments. Nous disposons jusque maintenant de données plutôt rassurantes concernant notamment les anti-TNF alpha et ce à la veille des études CRIB et CRADL.

Ces 10 dernières années, de nouvelles molécules, les anticoagulants oraux directs (AOD), ont été commercialisées (dabigatran, rivaroxaban et l'apixaban). Ces médicaments ont montré une efficacité au moins comparable aux traitements anticoagulants de référence dans le traitement de la fibrillation auriculaire (FA) ainsi qu’une diminution du nombre de saignements majeurs dont intracrâniens.

Au moment de la tenue de la plénière sortait l’article du New England Journal of Medicine, habitude prise depuis quelques années.
Il s’agit d’un essai important portant sur la population des patients âgés atteints de LLC en première ligne, fraction largement majoritaire des patients atteints de cette hémopathie.

Les études contrôlées randomisées ont pour objectif principal de démontrer l’efficacité potentielle de tout nouveau traitement ; les études d’extension et observationnelles précisant au mieux le profil de tolérance. Le registre BIOBADASER a été mis en place en Espagne en 2001. Cette publication concerne une étude rétrospective conduite chez les patients avec rhumatisme inflammatoire chronique traités par golimumab et ce avec des initiations allant jusque Octobre 2017.

Depuis plusieurs années, nombre de recommandations ont mis en avant l’importance de l’introduction précoce d’un 1er traitement de fond chez tout sujet débutant une polyarthrite de type rhumatoïde. L’objectif de ce travail était d’évaluer en pratique quotidienne le recours au traitement de fond face à une PR débutante ; étude qui repose sur une cohorte observationnelle nord-américaine (base de données HIRD = Health Core Integrated Research Database).

Il existe dans la PR un risque de survenue de lymphomes notamment de type B multiplié en général par 2,5 comparativement à la population générale. Ce risque de lymphome est en règle associé avec l’activité prolongée de la maladie. Les auteurs ont souhaité évaluer le lien éventuel avec la présence d’anticorps anti-CCP, mais aussi avec le tabagisme dont on connaît la relation entre tabac, théorie de l’épitope partagé et positivité pour les ACPA.

La pneumopathie interstitielle (PID) associée au syndrome de Sjögren est rapportée avec une prévalence allant de 3 à 11%. La PID peut précéder ou accompagner les premiers symptômes du syndrome de Sjögren. Les facteurs de risque de survenue d’une PID au cours du syndrome de Sjögren associent la présence de titre élevé d’anticorps antinucléaires

La 1ère description de lupus induit par les médicaments remonte à 1845 avec la sulfadiazil. A ce jour, plus de 100 médicaments issus de 10 grandes catégories sont impliqués dans les lupus induits, mais la procaïnamide et l’hydralazine sont les plus fréquemment rapportés avec un risque de lupus induit respectivement de 5 et 8%.
 

La pneumonie aiguë lupique est une complication rare du lupus avec une incidence estimée entre 1 et 4%. Elle est caractérisée par une inflammation alvéolaire diffuse avec parfois formation de membrane hyaline sans aucun signe de vascularite ni d’hémorragie.

En late braking abstract était présenté à l’ASH un essai clinique très attendu testant en première ligne un traitement comportant de l’ibrutinib versus le traitement de référence FCR. Cette immunochimiothérapie est devenue le traitement de référence depuis la démonstration de sa supériorité par rapport à la chimiothérapie seule (FC) chez le sujet jeune et capable de recevoir de la fludarabine en première ligne.

Le FIRST imposait le lénalidomide – Dexamethasone (Rd) comme un des standards de traitement  du myélome multiple chez les patients non éligibles à l’intensification thérapeutique.  Comment améliorer ce standard : on y ajoutant du daratumumab bien sûr ! Thierry Facon a donc présenté durant les Late Breaking Abstract les résultats de MAIA : Rd versus D-Rd, les 2 prescrit jusqu’à la rechute, et portant sur 737 patients. Et ils sont pour le moins impressionnants. Le suivi médian est pour l’instant de 28 mois.