La reprise du traitement pendant trois ans, dont deux ans de nilotinib, permet d’obtenir un succès de deuxième arrêt de traitement chez plus de la moitié des patients.

Le ponatinib permet d’obtenir des taux élevés de rémission sans traitement lors d’une deuxième tentative d’arrêt, au prix d’une toxicité non négligeable. La présence d’une hématopoïèse clonale n’impacte ni le succès d’une deuxième tentative d’arrêt de traitement ni la survenue d’événements cardiovasculaires.

Avec l’utilisation de plus en précoce des immunothérapies ciblant BCMA, de nouvelles classes thérapeutiques sont nécessaires pour le myélome multiple en rechute ou réfractaire. L’étude SUCCESSOR-2 marque‑t‑elle l’entrée du mezigdomide dans notre arsenal thérapeutique ?

Entre surveillance standard et tentation d’une intervention précoce, le myélome indolent est au centre de l’attention à l’EHA cette année. L’étude ImmunoPRISM explore l’intérêt du teclistamab dans ces nouvelles approches.

ELVN-001, inhibiteur sélectif ATP-compétitif de BCR::ABL1, démontre une activité anti-leucémie myéloïde chronique robuste chez des patients lourdement prétraités et une très bonne tolérance.

L’ajout d’un ITK à faible dose à l’asciminib permet d’améliorer la profondeur de réponse moléculaire chez plus de la moitié des patients en réponse moléculaire suboptimale. Cette stratégie de combinaison apparaît faisable et bien tolérée, sans interruption du traitement combiné.

L’analyse génomique finale de GAIA/CLL13 confirme que les facteurs pronostiques classiques restent pertinents dans les stratégies de traitement à durée fixe utilisées dans l’étude (RVen, GVen et GIVe). Le statut IGHV, le caryotype complexe et les mutations TP53 conservent leur poids. Cependant, les schémas à base d’obinutuzumab semblent limiter la sélection clonale à la rechute.

Dans la LAM NPM1 muté, la persistance ou la ré-ascension de la MRD moléculaire après chimiothérapie intensive définit un échec moléculaire de haut risque justifiant une allogreffe. Sartor et al. présentent les premiers résultats prospectifs de l'essai GIMEMA AML2521, évaluant VEN-AZA comme intervention guidée par la MRD et stratégie de bridge vers la transplantation.

Alors que deux bi-thérapies sont aujourd'hui approuvées dans la LAM IDH1 muté (VEN+HMA et IVO+AZA), une proportion significative de patients échoue à ces traitements. Marvin-Peek et al. présentent les résultats de la cohorte nouvellement diagnostiquée d'un essai de phase 1b/2 multicentrique évaluant une trithérapie AZA + VEN + IVO, avec des données de survie à 3 ans particulièrement encourageantes.

Une étude de phase III révèle qu'un nouvel inhibiteur oral du facteur B du complément surpasse nettement l'éculizumab pour restaurer le taux d'hémoglobine chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément.

Les BTK degraders ouvrent une nouvelle piste thérapeutique dans la LLC en rechute/réfractaire, y compris chez des patients lourdement prétraités et exposés aux iBTK, et/ou aux inhibiteurs de BCL2. Les données actualisées de bexobrutideg et de tacabrutideg montrent des taux de réponse élevés, avec une activité conservée dans des situations thérapeutiques difficiles.

Alors que la mortalité globale des hémopathies malignes diminue depuis 24 ans aux États-Unis, celle des patients dont la maladie se complique d'une embolie pulmonaire connaît une nette accélération depuis 2017, selon une large étude en population.