Depuis plusieurs années, les membranes d’hémodialyse utilisées en France sont pour la grande majorité des membranes de haute perméabilité, permettant la diffusion de toxines urémiques de taille plus élevée. Cependant, l’HEMO study, étude qui comparait les membranes hautes versus basse perméabilité, avait échoué à montrer une supériorité de survie en utilisant ces membranes haute perméabilité.

La drépanocytose est une hémoglobinopathie fréquente dans les populations d’Afrique sub-saharienne, responsable d’une mortalité infantile particulièrement élevée. Cette maladie représente 20% des causes de décès pédiatriques en Ouganda, un pays à la prévalence particulièrement élevée. Des programmes de préventions comprenant de l’hydroxyurée, des antibiotiques et des vaccinations ont déjà fait leurs preuves en diminuant la mortalité liée à la drépanocytose dans les pays développés et pourraient bénéficier aux pays d’Afrique sub-saharienne. 

La pression pour trouver des thérapies ciblées en hémato-oncologie a entrainé le développement de plusieurs médicaments dirigés contre les mêmes cibles. Les LAM sont des maladies pour lesquelles le statut mutationnel de certains gènes ouvre la porte à des thérapies ciblées. Les mutations de FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) sont présentes dans environ 30% des LAM de novo et sont réputées comme cible thérapeutique.

SF3B1 est un gène impliqué dans la machinerie d’épissage des ARN et dont les mutations sont pathognomoniques des SMD (syndromes myélodysplasiques) avec sidéroblastes en couronne (RS). L’omniprésence du mécanisme d’épissage au sein des cellules constitue l’obstacle principal à la production d’une thérapeutique ciblée. Aucune thérapie des SMD avec mutation de SF3B1 (SF3B1mut) n’est à ce jour disponible et peu d’agents sont en cours d’étude clinique. Les auteurs décrivent une nouvelle approche pour le développement d’une thérapie ciblée des hémopathies SF3B1mut.

Les développements technologiques récents et la réduction des coûts de séquençages ont permis ces 15 dernières années d'identifier de nombreux gènes altérés dans les hémopathies myéloïdes. Les altérations de ces gènes "driver" jouent rôle dans la leucémogénèse et ont un impact sur le pronostic et la réponse au traitement. Cependant, dans une minorité d'hémopathie (10%), aucune mutation n'est retrouvée.

Des hémopathies myéloïdes synchrones de tumeur germinales non séminomateuses (TGNS) sont rapportées chez de rares patients avec une TGNS médiastinale. L'hémopathie apparait de manière synchrone (< 12 mois), et ce sont surtout des LAM qui partagent très souvent une anomalie clonale avec la TGNS, classiquement un isochromosome 12p. Le pronostic de ces patients est très défavorable, avec une médiane de survie inférieure à 6 mois.

Le CD123 est une des sous-unités du récepteur à l'IL-3, qui est souvent surexprimée dans les blastes et les cellules souches leucémiques des LAM. IMGN632 est un anticorps conjugué anti-CD123 couplé à un agent alkylant cytotoxique (indolinobenzodiazerpine pseudodimer). Dans les études pré-cliniques, IMGN632 a montré qu'il avait une activité anti-leucémique avec un index thérapeutique large, promettant une bonne tolérance in vivo.

Le blinatumomab, un anticorps bispécifique ciblant le CD19, a transformé la prise en charge des LAL-B. Le développement de ces BITEs dans les LAM est en cours, et les résultats sont attendus avec impatience. Du fait de son expression par la quasi-totalité des LAM, le CD33 représente une cible de choix dans ces maladies. AMG 330 est un anticorps bispécifique développé pour reconnaitre le CD33 et le CD3, permettant d'augmenter la destruction des blastes par les lymphocytes T cytotoxiques.

es patients atteints de maladie rénale chronique (MRC) ont une diminution de la vitamine D active et un risque de complications cardiovasculaires élevé. Plusieurs études observationnelles chez les patients hémodialysés ont montré que l’utilisation de dérivés actifs de vitamine D était associée à un risque plus faible de mortalité, indépendamment de la concentration sérique de la hormones parathyroïdienne (PTH).

La lymphohistiocytose hémophagocytaire primitive (pHLH) est une maladie génétique rare, gravissime caractérisée par un état d’hyperinflammation provoqué par une production importante d’interféron gamma (INFγ). Les symptômes comprennent fièvre, splénomégalie, cytopénies et coagulopathie. Aucun traitement ne fait consensus pour cette maladie et un essai récent associant la dexaméthasone et l’étoposide n’a pas montré d’efficacité probante.

Les données de tolérance à 1 an des études de phase 3 VOYAGE 1 et 2 avaient retrouvé un taux faible d’effets secondaires (en particulier, infections sévères, évènements cardiovasculaires majeurs et cancer). Les auteurs rapportent ici les données de tolérance à 100 semaines du guselkumab (ac anti IL23p19).

L’alexithymie est définie par la difficulté à identifier et exprimer ses émotions. Une prévalence importante de l’alexithymie a été mise en évidence chez les patients atteints de psoriasis (15.6 à 33%) et est associée à un fardeau plus important de la maladie, une altération de la qualité de vie, un risque d’alcoolisme, une prévalence importante d’anxiété et de dépression ainsi qu’un retentissement professionnel (perte de productivité, et risque de chômage).