Les auteurs présentent les résultats préliminaires de l’essai de phase 3 pédiatrique Myechild 01 sur la randomisation du nombre de doses de gemtuzumab ozogamicin (GO) en complément de la chimiothérapie d’induction.

Deux abstracts rapportent le bénéfice à recevoir la forme liposomale du 3+7 (CPX-351) par rapport à de la chimiothérapie conventionnelle chez les patients avec une LAM nouvellement diagnostiquée avec mutations associées aux myélodysplasies. De manière intéressante, le bénéfice chez les patients jeunes et plus âgés semble restreint aux patients ayant pu recevoir une allogreffe.

La réduction de l’intensité de la chimiothérapie et le recours à l’irradiation prophylactique du SNC sont associés à une augmentation de rechute isolée du SNC.

L’association lénalidomide-rituximab (R2) est un standard de traitement du lymphome folliculaire en rechute. Les résultats de cette association restent néanmoins assez moyens puisque plus de la moitié des patients traités par R2 dans l’essai de phase III AUGMENT étaient en rechute à 3 ans de traitement.

La LGL est une hémopathie rare dont les symptomatologies principales sont les cytopénies (au premier rang desquelles neutropénie et risque infectieux) et les manifestations auto-immunes.

Le profil d’efficacité et de toxicité des CAR-T cells dans les DLBCL R/R avec atteinte du SNC n’a fait l’objet que de rares études présentant souvent de faibles effectifs. Ces patients étaient en outre quasi-systématiquement exclus des essais pilotes, à l’exception assez notable des études TRANSCEND et TRANSFORM qui s’intéressaient au liso-cel.

Un nouvel essai clinique de thérapie génique en hémophilie A, sur cellules souches hématopoïétiques fournit ses premiers résultats. Il s’agit d’un essai de phase 1 ouvert à un seul bras, portant sur une thérapie génique de l'hémophilie A transfectant des cellules souches hématopoïétiques autologues par un vecteur lentiviral (clinical trial NCT 05265767).

L'hémophilie A acquise est un trouble de la coagulation sévère caractérisé par la présence d’auto-anticorps neutralisants contre le facteur de coagulation VIII, appelés inhibiteurs. Le traitement standard consiste en un traitement immunosuppresseur dont l’objectif est d’éradiquer ces inhibiteurs.

Parmi les questions autour de la désescalade thérapeutique, se pose la question des anthracyclines en cas d’indication de chimiothérapie. Cette analyse post hoc de l’étude TAILORx apporte un éclairage sur cette question.

Le nab-paclitaxel pourrait-il surpasser le paclitaxel dans le traitement du cancer du sein HR+/HER2- à haut risque ? L’essai WSG-ADAPT HR+/HER2- avait retrouvé une amélioration du taux de PFS, et montre les résultats à long terme.

Il est aujourd’hui possible de détecter l’ADN tumoral circulant (ADNtc) via une « simple prise de sang » chez les patientes ayant terminé le primo-traitement pour un cancer du sein, témoignant de la présence d’une maladie résiduelle circulante et permettant d’identifier les patientes à haut risque de rechute métastatique.

Il existe un rationnel préclinique pour combiner ICI et anti-HER2 dans les CS HER2-positifs. Le bénéfice clinique des ICI étant sûrement plus important en préopératoire (tumeur primitive en place) qu’en postopératoire si l’on tient compte des enseignements des essais conduits dans les TNBC non métastatiques, il était logique de poser la question dans les CS HER2-positifs en néoadjuvant.