La LGL est une hémopathie rare dont les symptomatologies principales sont les cytopénies (au premier rang desquelles neutropénie et risque infectieux) et les manifestations auto-immunes.

Le profil d’efficacité et de toxicité des CAR-T cells dans les DLBCL R/R avec atteinte du SNC n’a fait l’objet que de rares études présentant souvent de faibles effectifs. Ces patients étaient en outre quasi-systématiquement exclus des essais pilotes, à l’exception assez notable des études TRANSCEND et TRANSFORM qui s’intéressaient au liso-cel.

Un nouvel essai clinique de thérapie génique en hémophilie A, sur cellules souches hématopoïétiques fournit ses premiers résultats. Il s’agit d’un essai de phase 1 ouvert à un seul bras, portant sur une thérapie génique de l'hémophilie A transfectant des cellules souches hématopoïétiques autologues par un vecteur lentiviral (clinical trial NCT 05265767).

L'hémophilie A acquise est un trouble de la coagulation sévère caractérisé par la présence d’auto-anticorps neutralisants contre le facteur de coagulation VIII, appelés inhibiteurs. Le traitement standard consiste en un traitement immunosuppresseur dont l’objectif est d’éradiquer ces inhibiteurs.

Parmi les questions autour de la désescalade thérapeutique, se pose la question des anthracyclines en cas d’indication de chimiothérapie. Cette analyse post hoc de l’étude TAILORx apporte un éclairage sur cette question.

Le nab-paclitaxel pourrait-il surpasser le paclitaxel dans le traitement du cancer du sein HR+/HER2- à haut risque ? L’essai WSG-ADAPT HR+/HER2- avait retrouvé une amélioration du taux de PFS, et montre les résultats à long terme.

Il est aujourd’hui possible de détecter l’ADN tumoral circulant (ADNtc) via une « simple prise de sang » chez les patientes ayant terminé le primo-traitement pour un cancer du sein, témoignant de la présence d’une maladie résiduelle circulante et permettant d’identifier les patientes à haut risque de rechute métastatique.

Il existe un rationnel préclinique pour combiner ICI et anti-HER2 dans les CS HER2-positifs. Le bénéfice clinique des ICI étant sûrement plus important en préopératoire (tumeur primitive en place) qu’en postopératoire si l’on tient compte des enseignements des essais conduits dans les TNBC non métastatiques, il était logique de poser la question dans les CS HER2-positifs en néoadjuvant.

Le traitement néoadjuvant par chimiothérapie + pembrolizumab a transformé la prise en charge des (TNBC) localisés. L’optimisation du traitement adjuvant chez les patientes présentant une maladie résiduelle au décours du traitement néoadjuvant reste une question non résolue. Vaut-il mieux administrer une immunothérapie ou une chimiothérapie ?

La pertinence d’un traitement adjuvant par immunothérapie dans des cancers du sein triple-négatifs (TNBC) à haut risque après chimiothérapie néoadjuvante reste incertaine. L’étude A-BRAVE cherche à identifier les patientes qui en auraient un bénéfice plus marqué.

Depuis 10 ans, c'est-à-dire les résultats de l'étude CLEOPATRA, le traitement standard en 1^re ligne des CS métastatiques HER2+ est l’association d’un taxane + trastuzumab et pertuzumab (THP) durant le plus souvent 6 cycles puis relais par les anticorps anti-HER2 +/- hormonothérapie.

Les inhibiteurs de PARP (PARPi) sont une option thérapeutique chez les femmes ayant un CSM HER2-négatif et une mutation germinale BRCA (gBRCA). De solides données existent également concernant leur efficacité chez celles ayant une mutation gPALB2 (mais pas d’AMM).